A perspectiva de tratar doenças neurológicas por meio da 'edição' do cérebro humano

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A perspectiva de tratar doenças neurológicas por meio da "edição" do cérebro humano. (Foto ilustrativa. Fonte: iStock)

Nos últimos dois anos, vários experimentos com camundongos usando CRISPR e suas variantes se mostraram promissores no tratamento de distúrbios neurológicos.

Especialistas esperam que os ensaios clínicos em humanos comecem nos próximos anos. "Os dados nunca foram tão promissores", disse Monica Coenraads, diretora da Fundação de Pesquisa da Síndrome de Rett, nos EUA. "Isso está se tornando cada vez menos ficção científica e mais realidade."

Ao contrário do fígado ou do sangue, o cérebro é protegido por uma barreira hematoencefálica, dificultando a introdução de componentes de edição genética. No entanto, diversos grupos de pesquisa registraram resultados positivos. Em julho passado, um experimento com camundongos com hemiplegia alternada em crianças mostrou que a tecnologia de "edição primária" poderia reparar cerca de metade do córtex, reduzindo convulsões, melhorando a cognição e o movimento e prolongando a expectativa de vida.

Outros grupos também estão testando em camundongos a doença de Huntington, a ataxia de Friedreich e mutações genéticas que causam epilepsia ou retardo mental. Nesses casos, editar diretamente a cópia natural de um gene é considerado mais seguro do que adicionar uma nova cópia, que pode ser tóxica.

Cientistas esperam testar a terapia em pacientes com síndrome de Rett ou AHC dentro de cinco anos. O método provavelmente dependerá do vírus AAV9 para levar o componente de edição genética ao cérebro, mas os riscos imunológicos continuam sendo um grande desafio. Além disso, a indústria de biotecnologia dos EUA está passando por uma crise financeira, o que reduziu gradualmente o financiamento para pesquisas sobre essa terapia dispendiosa.

“O financiamento está se esgotando”, diz a Sra. Coenraads. “Mas precisamos perseverar e continuar produzindo dados de qualidade.”

Fonte: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html