A perspectiva de tratar doenças neurológicas por meio da "edição" do cérebro humano. (Foto ilustrativa. Fonte: iStock) |
Nos últimos dois anos, vários experimentos com camundongos usando CRISPR e suas variantes se mostraram promissores no tratamento de distúrbios neurológicos.
Especialistas esperam que os ensaios clínicos em humanos comecem dentro de alguns anos. "Os dados nunca foram tão animadores", disse Monica Coenraads, diretora da Fundação de Pesquisa da Síndrome de Rett, nos Estados Unidos. "Isso está se tornando cada vez menos ficção científica e cada vez mais real."
Ao contrário do fígado ou do sangue, o cérebro é protegido por uma barreira hematoencefálica, o que dificulta a introdução de componentes de edição genética. No entanto, diversos grupos de pesquisa relataram resultados promissores. Em julho, um experimento com camundongos com uma forma de hemiplegia alternada infantil mostrou que a "edição primária" poderia reparar cerca de metade do córtex cerebral, reduzindo convulsões, melhorando a cognição e o movimento e prolongando a expectativa de vida.
Outros grupos também estão testando em camundongos a doença de Huntington, a ataxia de Friedreich e outras mutações genéticas que causam epilepsia ou retardo mental. Nesses casos, editar diretamente a cópia natural de um gene é considerado mais seguro do que adicionar uma nova cópia, que pode ser tóxica.
Cientistas esperam testar a terapia em pacientes com síndrome de Rett ou AHC dentro de cinco anos. O método provavelmente dependerá do vírus AAV9 para introduzir o componente de edição genética no cérebro, mas o risco de reações imunológicas continua sendo um grande desafio. Além disso, a indústria de biotecnologia dos EUA está passando por uma crise financeira, o que reduziu gradualmente o financiamento para pesquisas com essa terapia dispendiosa.
“O financiamento está se esgotando”, diz a Sra. Coenraads. “Mas precisamos perseverar e continuar a produzir bons dados.”
Fonte: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html
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