Вьетнам тестирует препарат для лечения спинальной мышечной атрофии по цене 50 млрд донгов за дозу

Несколько детей с генетическим заболеванием спинальной мышечной атрофией, находящихся под наблюдением в Национальной детской больнице, приняли участие в клиническом испытании лечебного препарата стоимостью 2,1 миллиона долларов США (около 50 миллиардов донгов) с однократной дозой.

Вышеуказанная информация была предоставлена ​​доцентом, доктором Ву Чи Дунгом, директором Центра эндокринологии, метаболизма, генетики и молекулярной терапии Национальной детской больницы, на Форуме по инновациям и цифровой трансформации в здравоохранении, организованном Pharma Group совместно с FPT 6 июня в Ханое.

Препарат Золгенсма стоит более 50 миллиардов донгов за одно применение и предоставляется бесплатно некоторым детям со спинальной мышечной атрофией.

ФОТО: НАЦИОНАЛЬНАЯ ДЕТСКАЯ БОЛЬНИЦА

Дети примут участие в исследовании в 2022 году. Подразделением, участвующим в клиническом исследовании этого препарата, является Национальная детская больница. Вьетнам входит в число 15 стран-участниц, исследование было завершено 30 мая.

Экспериментальный препарат — Zolgensma, который лечит генетическое заболевание спинальной мышечной атрофии и стоит более 50 миллиардов донгов. Препарат используется один раз в жизни и работает путем замены больного гена и вставки нормального гена в спинной мозг.

Дети, принимавшие участие в испытаниях лекарственных препаратов, после окончания приема препарата будут переведены на следующую 5-летнюю фазу наблюдения для продолжения оценки эффективности препарата.

Спинальная мышечная атрофия — генетическое заболевание, вызывающее дегенерацию двигательных функций и раннюю смерть из-за паралича дыхательных мышц у маленьких детей.

Клинические испытания открывают доступ к новым препаратам

Доктор Дунг сказал, что клиническое исследование вышеуказанного препарата проводится для детей старше 2 лет. Препарат был исследован и разработан швейцарской фармацевтической группой Novartis и стоит 2,1 миллиона долларов США (около 50 миллиардов донгов) за дозу, что является самым дорогим в мире на момент его запуска. Фактически, Zolgensma был одобрен FDA США в мае 2020 года для детей младше 2 лет.

В 2021 году Национальная детская больница подписала меморандум о взаимопонимании с Novartis Vietnam Co., Ltd. по «Улучшению ухода за пациентами со спинальной мышечной атрофией и лечению редких заболеваний во Вьетнаме», в рамках которого она предоставила бесплатный препарат Zolgensma 10 пациентам со спинальной мышечной атрофией в возрасте до 2 лет.

Во Вьетнаме 46 детей в возрасте до 2 лет в Национальной детской больнице и Детской больнице (HCMC) использовали это лекарство из невозвращаемой помощи.

На форуме «Инновации в здравоохранении» эксперты также подчеркнули роль ИИ в проведении клинических испытаний. В частности, отечественные технологические подразделения строят лаборатории ИИ для клинических испытаний, что помогает сократить время исследований и расширить доступ к новым препаратам для лечения.

Источник: https://thanhnien.vn/viet-nam-thu-nghiem-thuoc-dieu-tri-teo-co-tuy-50-ti-dong-lieu-185250606170232942.htm