У США схвалено проривну терапію з використанням інструменту редагування генів

Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США (FDA) схвалило революційну терапію редагування генів для лікування серповидноклітинної анемії.

Рішення FDA було прийнято 9 грудня. Дві схвалені терапії називаються Casgevy, яка базується на технології редагування генів CRISPR, що отримала Нобелівську премію, та Lyfgenia, яка використовує нешкідливий вірус для редагування генів.

Препарат «Касгеві» виробляють дві компанії: Vertex Pharmaceuticals (США) та CRISPR Therapeutics (Швейцарія). Препарат має ефект відновлення дефектних генів у стовбурових клітинах пацієнтів віком від 12 років із серповидноклітинною анемією та таласемією.

Обидва захворювання спричинені дефектами гена гемоглобіну. Генна терапія зазвичай коштує мільйони доларів, що є недоступним для багатьох пацієнтів. Виробник, Vertex Pharmaceuticals, працює над тим, щоб утримувати ціну якомога нижчою.

Схвалення FDA відбулося після того, як Агентство з регулювання лікарських засобів та виробів медичного призначення Великої Британії (MHRA) схвалило цю терапію у листопаді.

Тим часом Lyfgenia використовує перенесення генів для редагування генів. Вона змінює стовбурові клітини крові пацієнта для вироблення гемоглобіну, отриманого з гена. За даними FDA, при додаванні до еритроцитів гемоглобін знижує ризик серповидноклітинної анемії.

Серпоподібний еритроцит. Фото: CDC — Серпоподібний еритроцит. Фото: *CDC*

«Це являє собою значний прогрес у галузі генної терапії для пацієнтів із серповидноклітинною анемією. Їхній потенціал змінити життя величезний», – сказав Пітер Маркс, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів FDA.

За словами доктора Ніколь Верден з FDA, генна терапія робить лікування більш цілеспрямованим та ефективним, особливо для людей з рідкісними захворюваннями, які мають обмежені можливості лікування.

Вона додала, що FDA «дуже рада розвивати цю галузь», оскільки вони допомагають людям, чиє життя серйозно порушене цією хворобою.

Схвалення агентства означає, що близько 16 000 людей із серповидноклітинною анемією матимуть потенційний варіант лікування. Хвороба вражає близько 100 000 американців та понад 7,7 мільйона людей у всьому світі, переважно африканського та карибського походження. Це рідкісне, виснажливе та небезпечне для життя захворювання крові, і багато хто з них має незадоволені потреби в лікуванні.

У пацієнтів із серповидноклітинною анемією замість типових увігнутих круглих клітин крові мають видовжені серпоподібні клітини крові. Деформовані клітини застрягають у кровоносних судинах, блокуючи постачання кисню, спричиняючи сильний біль, інсульти та пошкодження органів.

Тук Лінь (За матеріалами AFP, AP )

Посилання на джерело