USA schválily revoluční terapii genové editace

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) 8. prosince schválil dvě genové terapie, včetně Lyfgenia, která využívá neškodný virus k úpravě genů, a terapie Casgevy, která využívá technologii CRISPR a která podle agentury AFP získala Nobelovu cenu za rok 2020.

Casgevy je výsledkem spolupráce společností Vertex Pharmaceuticals (USA) a CRISPR Therapeutics (Švýcarsko). Tento lék se používá k opravě problematických genů v kmenových buňkách kostní dřeně pacientů ve věku 12 let a starších se srpkovitou anémií a talasemií.

Obě onemocnění pramení z chyb v genu hemoglobinu. Genová terapie může stát miliony dolarů a pro mnoho pacientů je nedostupná, proto se společnost Vertex Pharmaceuticals snaží udržet náklady co nejnižší.

Toto je první schválení přípravku Casgevy úřadem FDA poté, co britská Agentura pro regulaci léčiv a zdravotnických prostředků (MHRA) dala tomuto léku minulý měsíc zelenou.

Technici pracují v laboratoři v Dětské nemocnici v Cincinnati (USA), kde se testují terapie genové editace.

Dětská nemocnice v Cincinnati

„Tyto léčebné metody představují významný pokrok v oblasti genové terapie srpkovité anémie. Potenciál těchto produktů změnit životy pacientů se srpkovitou anémií je obrovský,“ řekl Peter Marks, ředitel Centra pro hodnocení a výzkum biologických léčiv (FDA).

Více než 100 000 Američanů, většinou barevných lidí, trpí srpkovitou anémií, bolestivým a život ohrožujícím onemocněním, na které se lékaři snaží najít lék, uvádí AFP.

Americký prezident Joe Biden rovněž zdůraznil, že oznámení FDA z 8. prosince „ukazuje sílu lékařských inovací ke zlepšení života Američanů“. Pan Biden dále zdůraznil: „Moje administrativa bude i nadále pracovat na urychlení vývoje léčby vzácných onemocnění a bude podporovat lékařský výzkum a inovace, které tento průlom umožnily.“

Vědci také vyvíjejí metody pro úpravu genů ve velkých orgánech, včetně mozku, což by podle agentury AFP mohlo otevřít cestu k léčbě onemocnění, jako je svalová dystrofie a Huntingtonova choroba.

Zdrojový odkaz: https://thanhnien.vn/my-phe-duyet-lieu-phap-dung-cong-cu-chinh-sua-gien-mang-tinh-cach-mang-185231209072046411.htm