Un nuevo avance abre el camino a la terapia génica para tratar la esclerosis lateral amiotrófica.

Comprender cómo las señales de ARN procedentes del músculo controlan la acumulación de proteínas tóxicas también podría ayudar a desarrollar terapias para el Alzheimer y otros trastornos relacionados con las proteínas.

Según un corresponsal de VNA en Israel, un grupo de científicos de la Universidad de Tel Aviv acaba de anunciar un descubrimiento revolucionario que podría abrir una vía de tratamiento eficaz para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad rara de las neuronas motoras para la que actualmente no existe cura.

El estudio, publicado esta semana en la revista Nature Neuroscience, descubrió un nuevo mecanismo molecular que causa la ELA y demostró la capacidad de la terapia génica basada en ARN para detener la neurodegeneración e incluso regenerar las neuronas dañadas.

La ELA es una enfermedad degenerativa progresiva que causa la muerte gradual de las neuronas motoras, lo que lleva a debilidad muscular, parálisis y, finalmente, insuficiencia respiratoria.

Los tratamientos actuales solo ayudan a ralentizar la progresión de la enfermedad y a mejorar la calidad de vida del paciente mediante medicamentos, fisioterapia y asistencia respiratoria.

La investigación se llevó a cabo en el laboratorio del profesor Eran Perlson en la Universidad de Tel Aviv, en colaboración con el Centro Médico Sheba e institutos de investigación en Israel, Francia, Turquía e Italia.

El equipo se centró en la proteína TDP-43, que se acumula de forma anormal en las terminaciones nerviosas de los pacientes con ELA. Los científicos descubrieron que las células musculares sanas secretan un pequeño ARN —el microARN-126— que impide que la TDP-43 forme agregados tóxicos.

En los pacientes con ELA, una fuerte disminución del microARN-126 provoca la acumulación de TDP-43, lo que lleva a la destrucción de las mitocondrias (la fuente de energía de la célula) y a la muerte gradual de las neuronas.

Los experimentos también demostraron que la adición de microARN-126 a los tejidos de pacientes y ratones ayudó a prevenir la neurodegeneración y a promover la regeneración de los nervios motores.

Según el profesor Perlson, este descubrimiento “abre nuevas vías de tratamiento al restaurar la señalización del ARN perdida para proteger las células nerviosas”.

El equipo de investigación está desarrollando actualmente un método para introducir microARN-126 en el cuerpo humano utilizando vectores virales AAV, una tecnología que ha sido aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en otras terapias génicas.

Además de la ELA, los expertos creen que este mecanismo también puede aplicarse a otras enfermedades neuromusculares o trastornos relacionados con la acumulación de proteínas tóxicas, como el Alzheimer.

Los expertos afirman que los resultados de la investigación también podrían ayudar a detectar la ELA de forma temprana, antes de que el daño nervioso se agrave, y allanar el camino para el desarrollo de fármacos o productos biológicos que puedan activar o imitar los efectos del microARN-126.

Comprender cómo las señales de ARN procedentes del músculo controlan la acumulación de proteínas tóxicas también podría ayudar a desarrollar terapias para el Alzheimer y otros trastornos relacionados con las proteínas.

El profesor Perlson afirmó que este descubrimiento no solo ayuda a comprender cómo comienza la ELA, sino que también abre una esperanza realista para una terapia génica que pueda salvar la vida de los pacientes en el futuro.

(TTXVN/Vietnam+)

Fuente: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp