در طول دو سال گذشته، مطالعات متعدد روی موشها با استفاده از CRISPR و انواع آن، پتانسیل درمان اختلالات عصبی را نشان داده است. کارشناسان انتظار دارند آزمایشهای بالینی روی انسان طی چند سال آینده آغاز شود.
مونیکا کونرادز، مدیر بنیاد تحقیقات سندرم رت در ایالات متحده، اظهار داشت: «دادهها هرگز تا این حد امیدوارکننده نبودهاند. این موضوع کمتر و کمتر شبیه داستانهای علمی تخیلی و بیشتر و بیشتر به واقعیت تبدیل میشود.»
برخلاف کبد یا خون، مغز توسط سد خونی-مغزی محافظت میشود و همین امر، معرفی اجزای ویرایش ژن را دشوار میکند. با این وجود، بسیاری از گروههای تحقیقاتی نتایج امیدوارکنندهای را گزارش کردهاند.
در ماه ژوئیه گذشته، آزمایشی روی موشهای مبتلا به همیپلژی متناوب دوران کودکی نشان داد که فناوری «ویرایش اولیه» میتواند حدود نیمی از قشر مغز را اصلاح کند و به کاهش تشنج، بهبود شناخت و مهارتهای حرکتی و افزایش طول عمر کمک کند.
گروههای دیگری نیز در حال آزمایش روی موشها برای بیماری هانتینگتون، آتاکسی فریدریش و جهشهای ژنی هستند که باعث صرع یا ناتوانی ذهنی میشوند. در این موارد، ویرایش مستقیم یک کپی ژن طبیعی ایمنتر از اضافه کردن یک کپی جدید است که میتواند سمی باشد.
دانشمندان امیدوارند بتوانند این روش درمانی را طی پنج سال آینده روی بیماران مبتلا به سندرم رت یا AHC آزمایش کنند. این روش احتمالاً به ویروس AAV9 برای رساندن اجزای ویرایش ژن به مغز متکی خواهد بود، اما خطر پاسخ ایمنی همچنان یک چالش بزرگ است. علاوه بر این، صنعت بیوتکنولوژی آمریکا با بحران مالی مواجه است که بودجه تحقیقات در مورد این درمان گرانقیمت را محدود میکند.
خانم کونرادز گفت: «بودجه رو به اتمام است. اما ما باید پشتکار داشته باشیم و به تولید دادههای خوب ادامه دهیم.»
منبع: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html
نظر (0)