Une avancée majeure dans l'édition génétique ouvre la voie à la guérison de centaines de maladies génétiques

Des scientifiques américains ont développé une version vPE qui réduit presque toutes les erreurs lors de l'édition de l'ADN, ouvrant la voie au traitement de centaines de maladies génétiques rares.

Un nouvel outil développé par le MIT modifie l’ADN avec 60 fois plus de précision, promettant de faire de la thérapie génique un traitement plus sûr que jamais.

Des chercheurs du Massachusetts Institute of Technology (MIT) ont annoncé une avancée majeure dans la technologie d'édition génétique, réduisant les erreurs à des niveaux sans précédent. En modifiant les protéines clés du système d'édition de l'ADN, l'équipe a développé un nouvel outil qui commet 60 fois moins d'erreurs que les méthodes précédentes, ouvrant ainsi la voie à des traitements sûrs pour des centaines de maladies génétiques.

Cette méthode repose sur l'« édition primaire », une technique avancée d'édition génétique développée en 2019 qui permet de remplacer des segments d'ADN défectueux par des séquences saines sans couper les deux brins d'ADN. Cependant, l'édition primaire comporte toujours le risque d'introduire de petites erreurs dans l'ADN, entraînant parfois des complications.

« La nouvelle approche ne complique pas le système de distribution et n’ajoute pas d’étape intermédiaire, mais produit des résultats d’édition beaucoup plus précis, réduisant considérablement les mutations indésirables », a déclaré le professeur Phillip Sharp, membre du MIT et co-auteur principal de l’étude.

Grâce à la nouvelle technique de raffinement, l'équipe du MIT a réduit le taux d'erreur lors de l'édition principale d'environ 1 sur 7 à 1 sur 101, et en mode d'édition de plus haute précision, de 1 sur 122 à 1 sur 543.

L'équipe a baptisé la nouvelle version de l'édition vPE (variant Prime Editor). Des tests sur des cellules humaines et des souris ont montré que vPE atteignait le plus haut niveau de précision jamais enregistré dans le domaine de l'édition génétique.

« Comme pour tout médicament, il est important d'obtenir une efficacité élevée tout en minimisant les effets secondaires. L'édition génétique représente une avancée majeure qui rend la méthode beaucoup plus sûre et plus réalisable », a déclaré le professeur Robert Langer, co-auteur de l'étude.

La recherche a été dirigée par le scientifique Vikash Chauhan de l'Institut Koch pour la recherche sur le cancer (MIT) et a été publiée dans la revue Nature .

L'équipe du MIT continue désormais d'optimiser l'efficacité de l'outil vPE et de trouver des moyens de l'administrer au bon tissu ou organe pour le traitement, un défi de longue date pour la thérapie génique.

« Cet outil non seulement élargit la capacité de traitement des maladies génétiques rares, mais est également utile dans la recherche fondamentale, aidant les laboratoires à mieux comprendre comment les cellules se développent, réagissent aux médicaments ou évoluent dans le cancer », a déclaré Chauhan.

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Source : https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm