La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé le 8 décembre deux thérapies géniques, dont Lyfgenia, qui utilise un virus inoffensif pour modifier les gènes ; et la thérapie Casgevy, qui utilise la technologie CRISPR, qui a remporté le prix Nobel 2020, selon l'AFP.
Casgevy est le fruit d'une collaboration entre Vertex Pharmaceuticals (États-Unis) et CRISPR Therapeutics (Suisse). Ce médicament est utilisé pour corriger les gènes problématiques dans les cellules souches de la moelle osseuse de patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose et de thalassémie.
Ces deux maladies sont causées par des anomalies dans les gènes qui transportent l'hémoglobine. Les traitements par thérapie génique peuvent coûter des millions de dollars et sont inaccessibles pour de nombreux patients. Vertex Pharmaceuticals s'efforce donc de maintenir les coûts au plus bas.
Il s'agit de la première approbation de Casgevy par la FDA, après que l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA) a donné le feu vert au médicament le mois dernier.
Des techniciens travaillent dans un laboratoire de l'hôpital pour enfants de Cincinnati (États-Unis), où sont testées des thérapies d'édition génétique.
Hôpital pour enfants de Cincinnati
« Ces traitements représentent une avancée majeure dans le domaine de la thérapie génique pour la drépanocytose. Le potentiel de ces produits pour changer la vie des patients atteints de drépanocytose est énorme », a déclaré Peter Marks, directeur du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA.
Plus de 100 000 Américains, principalement des personnes de couleur, souffrent de drépanocytose, une maladie douloureuse et potentiellement mortelle à laquelle les professionnels de la santé peinent à trouver une solution, selon l'AFP.
Le président américain Joe Biden a également souligné que l'annonce de la FDA du 8 décembre « démontre le pouvoir de l'innovation médicale pour améliorer la vie des Américains ». Il a également affirmé : « Mon administration continuera d'œuvrer pour accélérer le développement de traitements contre les maladies rares et de soutenir la recherche et l'innovation médicales qui ont rendu cette avancée possible. »
Les scientifiques développent également des méthodes pour modifier les gènes dans les grands organes, y compris le cerveau, ce qui pourrait ouvrir la voie à des traitements pour des maladies telles que la dystrophie musculaire et la maladie de Huntington, a rapporté l'AFP.
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