L'agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a approuvé le 8 décembre deux thérapies géniques, dont Lyfgenia, qui utilise un virus inoffensif pour modifier les gènes ; et la thérapie Casgevy, qui utilise la technologie CRISPR, récompensée par le prix Nobel 2020, selon l'AFP.
Casgevy est le fruit d'une collaboration entre Vertex Pharmaceuticals (États-Unis) et CRISPR Therapeutics (Suisse). Ce médicament est utilisé pour corriger les gènes défectueux dans les cellules souches de la moelle osseuse des patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose et de thalassémie.
Ces deux maladies sont dues à des anomalies du gène de l'hémoglobine. Les traitements de thérapie génique peuvent coûter des millions de dollars et sont inaccessibles à de nombreux patients ; c'est pourquoi Vertex Pharmaceuticals s'efforce de réduire au maximum leur coût.
Il s'agit de la première approbation de la FDA pour le Casgevy, après que l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a donné son feu vert au médicament le mois dernier.
Des techniciens travaillent dans un laboratoire de l'hôpital pour enfants de Cincinnati (États-Unis), où sont testées des thérapies d'édition génique.
Hôpital pour enfants de Cincinnati
« Ces traitements représentent une avancée majeure dans le domaine de la thérapie génique pour la drépanocytose. Leur potentiel pour changer la vie des patients atteints de cette maladie est énorme », a déclaré Peter Marks, directeur du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA.
Selon l'AFP, plus de 100 000 Américains, majoritairement des personnes de couleur, souffrent de drépanocytose, une maladie douloureuse et potentiellement mortelle pour laquelle les professionnels de la santé peinent à trouver un remède.
Le président américain Joe Biden a également souligné que l'annonce de la FDA le 8 décembre « démontre le pouvoir de l'innovation médicale pour améliorer la vie des Américains ». M. Biden a également insisté : « Mon administration continuera d'œuvrer pour accélérer le développement de traitements contre les maladies rares et soutenir la recherche médicale et l'innovation qui ont rendu cette avancée possible. »
Selon l'AFP, des scientifiques développent également des méthodes pour modifier les gènes dans de grands organes, notamment le cerveau, ouvrant potentiellement la voie au traitement de maladies telles que la dystrophie musculaire et la maladie de Huntington.
Lien source
![[Photo] Le ginseng de la montagne Dan, un précieux cadeau de la nature au pays Kinh Bac](/_next/image?url=https%3A%2F%2Fvphoto.vietnam.vn%2Fthumb%2F1200x675%2Fvietnam%2Fresource%2FIMAGE%2F2025%2F11%2F30%2F1764493588163_ndo_br_anh-longform-jpg.webp&w=3840&q=75)
Comment (0)