L'ambition de « modifier » le cerveau humain pour traiter les maladies neurologiques

Au cours des deux dernières années, plusieurs expériences sur des souris utilisant CRISPR et ses variantes se sont révélées prometteuses dans le traitement des troubles neurologiques, et les experts s'attendent à ce que les essais cliniques chez l'homme débutent dans les prochaines années.

« Les données n’ont jamais été aussi encourageantes », a déclaré Monica Coenraads, directrice de la Fondation de recherche sur le syndrome de Rett aux États-Unis. « Cela relève de moins en moins de la science-fiction et de plus en plus de la réalité. »

Contrairement au foie ou au sang, le cerveau est protégé par une barrière hémato-encéphalique, ce qui rend difficile l'introduction de composants d'édition génique. Cependant, de nombreux groupes de recherche ont obtenu des résultats positifs.

En juillet dernier, une expérience menée sur des souris atteintes d'une maladie infantile appelée hémiplégie alternante a montré que la technologie de « modification génétique » pouvait réparer environ la moitié du cortex cérébral, réduisant ainsi les crises d'épilepsie, améliorant la cognition et la motricité, et prolongeant l'espérance de vie.

D'autres équipes mènent également des essais sur des souris pour la maladie de Huntington, l'ataxie de Friedreich et les mutations génétiques responsables d'épilepsie ou de déficience intellectuelle. Dans ces cas, la modification directe du gène d'origine est considérée comme plus sûre que l'ajout d'une nouvelle copie, qui peut s'avérer toxique.

Les scientifiques espèrent tester cette thérapie sur des patients atteints du syndrome de Rett ou d'AHC d'ici cinq ans. La méthode reposera probablement sur le virus AAV9 pour acheminer le composant d'édition génique jusqu'au cerveau, mais les risques immunologiques constituent un obstacle majeur. Par ailleurs, l'industrie biotechnologique américaine traverse une crise financière, ce qui entraîne une réduction progressive des financements alloués à la recherche sur cette thérapie onéreuse.

« Les fonds s’épuisent », déclare Mme Coenraads. « Mais nous devons persévérer et continuer à produire des données de qualité. »

baotintuc.vn

Source : https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html