La perspective de traiter les maladies neurologiques en « modifiant » le cerveau humain

Les scientifiques se rapprochent de la possibilité d’appliquer la technologie d’édition génétique au cerveau humain – un objectif qui a longtemps été considéré comme le plus difficile à atteindre.

La perspective de traiter les maladies neurologiques par la modification du cerveau humain. (Photo d'illustration. Source : iStock)

Au cours des deux dernières années, plusieurs expériences sur des souris utilisant CRISPR et ses variantes se sont révélées prometteuses dans le traitement des troubles neurologiques.

Les experts prévoient que les essais cliniques sur l'homme débuteront dans les prochaines années. « Les données n'ont jamais été aussi prometteuses », a déclaré Monica Coenraads, directrice de la Fondation de recherche sur le syndrome de Rett aux États-Unis. « Cela relève de moins en moins de la science-fiction et devient de plus en plus une réalité. »

Contrairement au foie ou au sang, le cerveau est protégé par une barrière hémato-encéphalique, ce qui rend difficile l'introduction de composants d'édition génétique. Cependant, plusieurs groupes de recherche ont enregistré des résultats positifs. En juillet dernier, une expérience menée sur des souris atteintes d'hémiplégie alternante chez des enfants a montré que la technologie d'« édition primaire » pouvait réparer environ la moitié du cortex, réduisant ainsi les crises d'épilepsie, améliorant les fonctions cognitives et motrices, et prolongeant la durée de vie.

D'autres groupes effectuent également des tests sur des souris pour détecter la maladie de Huntington, l'ataxie de Friedreich et les mutations génétiques responsables de l'épilepsie ou du retard mental. Dans ces cas, modifier directement la copie naturelle d'un gène est considéré comme plus sûr que d'en ajouter une nouvelle, potentiellement toxique.

Les scientifiques espèrent tester cette thérapie sur des patients atteints du syndrome de Rett ou d'AHC d'ici cinq ans. La méthode s'appuiera probablement sur le virus AAV9 pour introduire le composant d'édition génétique dans le cerveau, mais les risques immunologiques demeurent un défi majeur. De plus, l'industrie biotechnologique américaine traverse une crise financière, ce qui a progressivement réduit le financement de la recherche sur cette thérapie coûteuse.

« Les financements s'épuisent », déclare Mme Coenraads. « Mais nous devons persévérer et continuer à produire des données de qualité. »

Source: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html