Pourquoi les médicaments rares deviennent-ils de plus en plus « chers » ?

Les médicaments contre les maladies rares sont de plus en plus chers, pouvant coûter jusqu’à 4 millions de dollars par traitement, en raison d’une combinaison de coûts de recherche élevés, d’un nombre limité de patients et d’exclusivité.

Aux États-Unis, le prix de nombreux médicaments contre les maladies rares a doublé au cours des quatre dernières années.

Les prix des médicaments contre les maladies rares augmentent à un rythme alarmant. Aux États-Unis, le prix catalogue moyen des nouveaux médicaments approuvés en 2023 devrait s'élever à environ 300 000 dollars par an, contre 180 000 dollars en 2021 et plus du double de la moyenne de la fin de la dernière décennie, selon une analyse du cabinet d'études Evaluate. Il est à noter que la majorité des nouvelles approbations concernent des médicaments orphelins, représentant 72 % de tous les nouveaux médicaments approuvés en 2024, contre 51 % en 2019.

Le prix moyen indiqué est le prix moyen officiellement publié par les fabricants, les fournisseurs ou les entités commerciales pour un produit avant d'appliquer des remises, des promotions ou des rabais.

Certains médicaments ont atteint des prix records, comme le Lenmeldy, une thérapie génique à usage unique contre la leucodystrophie (LDM), qui coûte aujourd'hui 4,25 millions de dollars, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde . Auparavant, le Zolgensma, un traitement contre l'amyotrophie spinale, coûtait plus de 2,1 millions de dollars par traitement. Ces chiffres rendent difficile le financement des patients pour de nombreux pays, y compris les pays riches.

Peu de patients et des coûts élevés entraînent une hausse des prix des médicaments

Le secret des maladies rares réside dans le nombre très faible de patients, parfois seulement quelques milliers dans le monde. Cependant, les coûts de recherche et développement (R&D) nécessaires à la mise sur le marché d'un médicament ne sont pas très différents de ceux des médicaments génériques, allant souvent de 300 millions à plus d'un milliard de dollars. Avec une population de patients aussi réduite, les entreprises sont contraintes de multiplier par dix le prix de leurs médicaments pour atteindre l'équilibre financier.

Par exemple, si un médicament contre une maladie rare coûte 100 000 dollars par an et que seulement 10 000 personnes l'utilisent dans le monde, le chiffre d'affaires s'élève à 1 milliard de dollars. C'est juste le minimum pour couvrir les coûts d'investissement initiaux. Cela explique pourquoi de nombreux médicaments contre les maladies rares sont approuvés et mis sur le marché malgré leurs prix exorbitants.

La protection prolongée du monopole augmente les prix

Aux États-Unis et en Europe, les entreprises qui développent des médicaments pour traiter les maladies rares bénéficient de diverses incitations grâce à des lois telles que l'Orphan Drug Act (1983). Ainsi, elles sont exonérées d'impôts, de frais de dépôt auprès de la FDA et, surtout, bénéficient d'une exclusivité commerciale de 7 ans (aux États-Unis) ou de 10 ans (en Europe), même après l'expiration du brevet.

Cela réduit considérablement la concurrence et permet aux entreprises de pratiquer des prix élevés, faute d'alternatives sur le marché. Une étude de la faculté de médecine de Yale a révélé que, dans de nombreux cas, la hausse des prix n'est pas due au coût, mais au « monopole commercial » qui la permet.

Les lois sur le contrôle des prix font indirectement grimper les prix des nouveaux médicaments

Afin d'éviter une hausse incontrôlée des prix des médicaments, des lois comme l'Inflation Reduction Act (IRA) des États-Unis exigent que les augmentations annuelles des prix des médicaments ne dépassent pas l'inflation. Cependant, cela incite involontairement les entreprises à fixer des prix de départ extrêmement élevés lors du lancement, puis à maintenir de faibles augmentations annuelles (de l'ordre de 4 à 10 %) pour échapper à la réglementation.

En conséquence, le prix des nouveaux médicaments a augmenté rapidement et il est quasiment impossible de le réduire. Les critiques affirment que la nouvelle loi ne traite que les symptômes sans intervenir sur les causes profondes du mécanisme qui détermine les prix des médicaments.

Le Dr Sarah Butler, d'ADVI Health, a noté que certains des prix négociés dans le cadre de cette loi sont même plus élevés que les frais actuels à la charge des patients.

Thérapie génique et cellulaire : une technologie coûteuse et difficile à reproduire

Les progrès des thérapies géniques et cellulaires pour les maladies rares ont constitué un progrès considérable pour la médecine, mais ils ont également entraîné une hausse des prix des médicaments. Ces derniers sont complexes, coûteux à fabriquer et nécessitent des processus de stockage et de distribution hautement qualifiés ainsi qu'une infrastructure spécialisée.

Par exemple, Lenmeldy et Zolgensma sont deux thérapies géniques à usage unique, mais elles coûtent respectivement 4,25 millions et 2,1 millions de dollars. Des pays comme l'Allemagne, la France et le Royaume-Uni négocient souvent des prix inférieurs à ceux des États-Unis, mais le prix final reste souvent supérieur à 1 ou 2 millions de dollars, un prix sans précédent dans l'histoire du traitement des maladies rares.

De plus, les entreprises ne partagent souvent pas leur technologie de fabrication, ce qui réduit la possibilité d’avoir des médicaments génériques ou des versions moins chères.

Manque de concurrence des génériques et des biosimilaires

Contrairement aux médicaments courants, les médicaments contre les maladies rares sont difficiles à remplacer par des génériques (équivalents chimiques) ou des biosimilaires (biologiquement similaires). Les génériques sont des copies contenant le même principe actif que le médicament original, tandis que les biosimilaires sont des versions quasi identiques de médicaments biologiques, souvent utilisés pour traiter le cancer ou les maladies auto-immunes.

Les raisons résident à la fois dans les obstacles techniques et dans la faiblesse des profits. Face à une population de patients réduite, les fabricants de génériques hésitent à investir dans la production, tandis que les processus de test des biosimilaires sont complexes et coûteux.

Un exemple typique est le Soliris (éculizumab), un médicament contre le SHU, dont le prix annuel s'élève à 410 000 $ aux États-Unis et peut atteindre 700 000 $ au Canada. Bien qu'il ait été lancé en 2007, il existe encore très peu de produits concurrents sur le marché en raison d'obstacles juridiques et techniques.

TH (selon VnExpress)

Source : https://baohaiduong.vn/vi-sao-thuoc-chua-benh-hiem-ngay-cang-gia-tren-troi-414310.html