שאיפה "לערוך" את המוח האנושי לטיפול במחלות נוירולוגיות

מדענים מתקרבים ליכולת ליישם טכנולוגיית עריכת גנום על המוח האנושי - מטרה שנחשבה זה מכבר לקשה ביותר להשגה.

צילום אילוסטרציה.

במהלך השנתיים האחרונות, מספר ניסויים בעכברים המשתמשים ב-CRISPR ובווריאציות שלו הראו פוטנציאל לטיפול בהפרעות נוירולוגיות, כאשר מומחים צופים כי ניסויים קליניים בבני אדם יתחילו בשנים הקרובות.

"הנתונים מעולם לא היו מעודדים יותר", אמרה מוניקה קואנרדס, מנהלת קרן המחקר לתסמונת רט בארצות הברית. "זה הופך פחות ופחות למדע בדיוני ויותר למציאות".

שלא כמו הכבד או הדם, המוח מוגן על ידי מחסום דם-מוח, מה שמקשה על החדרת רכיבים של עריכת גנים. עם זאת, קבוצות מחקר רבות רשמו תוצאות חיוביות.

ביולי האחרון, ניסוי בעכברים עם מחלת ילדות הנקראת המיפלגיה מתחלף הראה כי טכנולוגיית "עריכה ראשונית" יכולה לתקן כמחצית מקליפת המוח, להפחית התקפים, לשפר את הקוגניציה והתנועה ולהאריך את תוחלת החיים.

קבוצות אחרות בודקות גם בעכברים מחלת הנטינגטון, אטקסיה פרידרייך ומוטציות גנטיות הגורמות לאפילפסיה או פיגור שכלי. במקרים אלה, עריכה ישירה של העותק הטבעי של גן נחשבת בטוחה יותר מאשר הוספת עותק חדש, שיכול להיות רעיל.

מדענים מקווים לבחון את הטיפול על חולים עם תסמונת רט או AHC תוך חמש שנים. השיטה תסתמך ככל הנראה על נגיף AAV9 כדי להעביר את רכיב עריכת הגנים למוח, אך סיכונים אימונולוגיים נותרו אתגר מרכזי. בנוסף, תעשיית הביוטכנולוגיה האמריקאית חווה משבר פיננסי, מה שגורם למימון המחקר על טיפול יקר זה להתכווץ בהדרגה.

"המימון אוזל", אומרת גב' קואנרדס. "אבל אנחנו חייבים להתמיד ולהמשיך לייצר נתונים טובים".

baotintuc.vn

מקור: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html