האפשרות לטפל במחלות נוירולוגיות על ידי "עריכה" של המוח האנושי.

מדענים מתקרבים ליכולת ליישם טכנולוגיית עריכת גנים על המוח האנושי - מטרה שנחשבה זה מכבר לקשה ביותר להשגה.

האפשרות לטפל במחלות נוירולוגיות על ידי 'עריכה' של המוח האנושי. (תמונה להמחשה. מקור: iStock)

במהלך השנתיים האחרונות, תוצאות ניסויים רבים על עכברים המשתמשים ב-CRISPR ובווריאציות שלו הראו פוטנציאל לטיפול בהפרעות נוירולוגיות.

מומחים צופים כי ניסויים קליניים בבני אדם יתחילו בתוך מספר שנים. מוניקה קואנרדס, מנהלת קרן המחקר לתסמונת רט בארה"ב, הצהירה: "הנתונים מעולם לא היו מבטיחים יותר. זה הופך לפחות ופחות למדע בדיוני ויותר ויותר למציאות."

שלא כמו הכבד או הדם, המוח מוגן על ידי מחסום הדם-מוח, מה שמקשה על החדרת רכיבים לעריכת גנים. אף על פי כן, קבוצות מחקר רבות דיווחו על תוצאות מבטיחות. ביולי האחרון, ניסוי בעכברים עם שיתוק מתחלף בילדות הראה כי טכנולוגיית "עריכה ראשונית" יכולה לתקן כמחצית מקליפת המוח, להפחית התקפים, לשפר את הקוגניציה והמוטוריקה ולהאריך את תוחלת החיים.

קבוצות אחרות עורכות גם ניסויים בעכברים עבור מחלת הנטינגטון, אטקסיה פרידרייך ומוטציות גנטיות הגורמות לאפילפסיה או ליקוי שכלי. במקרים אלה, עריכה ישירה של עותק גן טבעי נחשבת בטוחה יותר מאשר הוספת עותק חדש, שיכול להיות רעיל.

מדענים מקווים שיוכלו לבחון טיפול זה על חולים עם תסמונת רט או AHC בתוך חמש השנים הקרובות. השיטה תסתמך ככל הנראה על נגיף AAV9 כדי להעביר רכיבים לעריכת גנים למוח, אך הסיכון לתגובה חיסונית נותר אתגר מרכזי. יתר על כן, תעשיית הביוטכנולוגיה האמריקאית חווה משבר פיננסי, מה שמצריך מימון למחקר בטיפול יקר זה.

גב' קואנרדס אמרה: "המימון אוזל. אבל עלינו להתמיד ולהמשיך לייצר נתונים טובים."

מקור: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html