האפשרות לטפל במחלות נוירולוגיות על ידי "עריכה" של המוח האנושי

מדענים מתקרבים ליכולת ליישם טכנולוגיית עריכת גנים על המוח האנושי - מטרה שנחשבה זה מכבר לקשה ביותר להשגה.

האפשרות לטפל במחלות נוירולוגיות על ידי 'עריכה' של המוח האנושי. (תמונה איורית. מקור: iStock)

במהלך השנתיים האחרונות, מספר ניסויים בעכברים המשתמשים ב-CRISPR ובווריאציות שלו הראו פוטנציאל לטיפול בהפרעות נוירולוגיות.

מומחים צופים שניסויים קליניים בבני אדם יתחילו בתוך השנים הקרובות. "הנתונים מעולם לא היו מבטיחים יותר", אמרה מוניקה קואנרדס, מנהלת קרן המחקר לתסמונת רט בארה"ב. "זה הופך לפחות ופחות למדע בדיוני ויותר למציאות".

שלא כמו הכבד או הדם, המוח מוגן על ידי מחסום דם-מוח, מה שמקשה על החדרת רכיבי עריכה גנטית. עם זאת, מספר קבוצות מחקר רשמו תוצאות חיוביות. ביולי האחרון, ניסוי בעכברים עם מחלת ההמיפלגיה לסירוגין אצל ילדים הראה כי טכנולוגיית "עריכה ראשונית" יכולה לתקן כמחצית מקליפת המוח, להפחית התקפים, לשפר את הקוגניציה והתנועה ולהאריך את תוחלת החיים.

קבוצות אחרות בודקות גם בעכברים מחלת הנטינגטון, אטקסיה פרידרייך ומוטציות גנטיות הגורמות לאפילפסיה או פיגור שכלי. במקרים אלה, עריכה ישירה של העותק הטבעי של גן נחשבת בטוחה יותר מאשר הוספת עותק חדש, שיכול להיות רעיל.

מדענים מקווים לבחון את הטיפול על חולים עם תסמונת רט או AHC תוך חמש שנים. השיטה תסתמך ככל הנראה על נגיף AAV9 כדי להעביר את רכיב עריכת הגנים למוח, אך סיכונים אימונולוגיים נותרו אתגר מרכזי. בנוסף, תעשיית הביוטכנולוגיה האמריקאית חווה משבר פיננסי, אשר צמצם בהדרגה את המימון למחקר על טיפול יקר זה.

"המימון אוזל", אומרת גב' קואנרדס. "אבל אנחנו חייבים להתמיד ולהמשיך לייצר נתונים טובים".

מקור: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html