イスラエルのVNA特派員によると、テルアビブ大学の科学者グループが、現在治療法がない希少な運動ニューロン疾患である筋萎縮性側索硬化症（ALS）の効果的な治療の方向性を切り開く可能性のある画期的な発見を発表した。
今週ネイチャー・ニューロサイエンス誌に掲載されたこの研究は、ALSを引き起こす新たな分子メカニズムを明らかにし、RNAベースの遺伝子治療が神経変性を阻止し、損傷したニューロンを再生できることを実証した。
ALS は進行性の変性疾患であり、運動ニューロンが徐々に死滅し、筋力低下、麻痺、最終的には呼吸不全を引き起こします。
現在の治療法は、薬物療法、理学療法、呼吸補助を通じて病気の進行を遅らせ、患者の生活の質を向上させることしかできません。
この研究は、テルアビブ大学のエラン・パールソン教授の研究室で、シェバ医療センターおよびイスラエル、フランス、トルコ、イタリアの研究機関と共同で実施された。
研究チームは、ALS患者の神経終末に異常に蓄積するタンパク質TDP-43に注目しました。健康な筋細胞は、TDP-43が毒性のある凝集体を形成するのを防ぐ小さなRNA（マイクロRNA-126）を分泌していることを発見しました。
ALS患者では、マイクロRNA-126の急激な減少によりTDP-43が蓄積し、ミトコンドリア（細胞のエネルギー源）が破壊され、ニューロンが徐々に死滅します。
実験では、患者とマウスの組織にマイクロRNA-126を追加すると、神経変性を防ぎ、運動神経の再生を促進することも示されました。
パールソン教授によると、この発見は「失われたRNAシグナル伝達を回復して神経細胞を保護することで、新たな治療の方向性を切り開く」という。
研究チームは現在、AAVウイルスベクターを使用してマイクロRNA-126を人体に送達する方法を開発しており、この技術は他の遺伝子治療において米国食品医薬品局（FDA）によって承認されている。
専門家は、このメカニズムはALSだけでなく、他の神経筋疾患やアルツハイマー病などの毒性タンパク質の蓄積に関連する疾患にも応用できると考えています。
専門家らは、この研究結果は、神経損傷が重篤化する前にALSを早期に発見するのにも役立つ可能性があり、マイクロRNA-126の効果を活性化または模倣できる薬剤や生物学的製剤の開発への道を開くかもしれないと述べている。
筋肉からのRNAシグナルがどのように毒性タンパク質の蓄積を制御するかを理解することは、アルツハイマー病やその他のタンパク質関連疾患の治療法の開発にも役立つ可能性があります。
パールソン教授は、この発見はALSの発症の仕組みを理解するのに役立つだけでなく、将来患者の命を救う遺伝子治療への現実的な希望を開くものであると断言した。
（TTXVN/ベトナム+）
出典: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp
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