Ambitie om het menselijk brein te 'bewerken' om neurologische ziekten te behandelen

Wetenschappers komen steeds dichterbij het kunnen toepassen van de technologie voor genoombewerking op de menselijke hersenen. Dit doel werd lange tijd gezien als het moeilijkst te bereiken doel.

Illustratiefoto.

De afgelopen twee jaar zijn er bij muizen verschillende experimenten uitgevoerd waarbij CRISPR en varianten daarvan werden gebruikt. Deze experimenten hebben veelbelovende resultaten opgeleverd voor de behandeling van neurologische aandoeningen. Deskundigen verwachten dan ook dat er binnen enkele jaren klinische proeven bij mensen zullen worden uitgevoerd.

"De gegevens zijn nog nooit zo bemoedigend geweest", aldus Monica Coenraads, directeur van de Rett Syndrome Research Foundation in de Verenigde Staten. "Dit wordt steeds minder sciencefiction en steeds meer realiteit."

In tegenstelling tot de lever of het bloed, wordt de hersenen beschermd door een bloed-hersenbarrière, waardoor het lastig is om genbewerkingscomponenten toe te passen. Veel onderzoeksgroepen hebben echter positieve resultaten geboekt.

Afgelopen juli werd een experiment uitgevoerd op muizen met een kinderziekte genaamd alternerende hemiplegie. Daaruit bleek dat de technologie van ‘prime editing’ ongeveer de helft van de hersenschors kan herstellen. Hierdoor nemen de aanvallen af, verbeteren cognitie en beweging en wordt de levensduur verlengd.

Andere groepen testen ook muizen op de ziekte van Huntington, ataxie van Friedreich en genmutaties die epilepsie of mentale retardatie veroorzaken. In deze gevallen wordt het direct bewerken van de natuurlijke kopie van een gen als veiliger beschouwd dan het toevoegen van een nieuwe kopie, wat giftig kan zijn.

Wetenschappers hopen de therapie binnen vijf jaar te testen op patiënten met het Rett-syndroom of AHC. De methode zal waarschijnlijk afhankelijk zijn van het AAV9-virus om de genbewerkingscomponent in de hersenen te brengen, maar immunologische risico's blijven een grote uitdaging. Bovendien kampt de Amerikaanse biotechnologiesector met een financiële crisis, waardoor de financiering voor onderzoek naar deze dure therapie geleidelijk afneemt.

"De financiering droogt op", zegt mevrouw Coenraads. "Maar we moeten volhouden en goede data blijven produceren."

baotintuc.vn

Bron: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html