Ambitieuze plannen om het menselijk brein te 'bewerken' voor de behandeling van neurologische aandoeningen.

Wetenschappers komen steeds dichterbij de mogelijkheid om genbewerkingstechnologie toe te passen op het menselijk brein – een doel dat lange tijd als een van de moeilijkst te bereiken doelen werd beschouwd.

Illustratieve afbeelding.

De afgelopen twee jaar hebben talrijke studies met muizen, waarbij gebruik werd gemaakt van CRISPR en varianten daarvan, potentieel aangetoond voor de behandeling van neurologische aandoeningen. Experts verwachten dat klinische proeven met mensen binnen enkele jaren van start zullen gaan.

Monica Coenraads, directeur van de Rett Syndrome Research Foundation in de VS, merkte op: "De gegevens zijn nog nooit zo veelbelovend geweest. Dit begint steeds minder op sciencefiction te lijken en steeds meer op de werkelijkheid."

In tegenstelling tot de lever of het bloed, worden de hersenen beschermd door de bloed-hersenbarrière, waardoor het moeilijk is om genbewerkingstechnologie toe te passen. Desondanks hebben veel onderzoeksgroepen veelbelovende resultaten gerapporteerd.

Afgelopen juli toonde een experiment met muizen met wisselende hemiplegie op jonge leeftijd aan dat "prime editing"-technologie ongeveer de helft van de hersenschors kon corrigeren, waardoor epileptische aanvallen werden verminderd, cognitieve en motorische vaardigheden verbeterden en de levensduur werd verlengd.

Andere onderzoeksgroepen experimenteren ook met muizen voor de ziekte van Huntington, Friedreich-ataxie en genmutaties die epilepsie of een verstandelijke beperking veroorzaken. In deze gevallen wordt het rechtstreeks bewerken van een natuurlijke genkopie als veiliger beschouwd dan het toevoegen van een nieuwe kopie, die giftig kan zijn.

Wetenschappers hopen deze therapie binnen de komende vijf jaar te kunnen testen op patiënten met het Rett-syndroom of AHC. De methode zal waarschijnlijk gebruikmaken van het AAV9-virus om genbewerkingscomponenten in de hersenen te brengen, maar het risico op een immuunreactie blijft een grote uitdaging. Bovendien verkeert de Amerikaanse biotechnologie-industrie in een financiële crisis, waardoor de financiering voor onderzoek naar deze dure therapie afneemt.

Mevrouw Coenraads zei: "De financiering raakt op. Maar we moeten volhouden en doorgaan met het genereren van goede data."

baotintuc.vn

Bron: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html