Nytt genombrott banar väg för genterapi för behandling av amyotrofisk lateralskleros

Enligt en VNA-korrespondent i Israel har en grupp forskare vid Tel Avivs universitet just tillkännagivit en banbrytande upptäckt som kan öppna upp för en effektiv behandlingsriktning för amyotrofisk lateralskleros (ALS) – en sällsynt motorneuronsjukdom för vilken det för närvarande inte finns något botemedel.

Studien, som publicerades denna vecka i tidskriften Nature Neuroscience, avslöjade en ny molekylär mekanism som orsakar ALS, och visade RNA-baserad genterapis förmåga att stoppa neurodegeneration och till och med regenerera skadade neuroner.

ALS är en progressiv degenerativ sjukdom som orsakar att motorneuroner gradvis dör, vilket leder till muskelsvaghet, förlamning och så småningom andningssvikt.

Nuvarande behandlingar hjälper endast till att bromsa sjukdomsprogressionen och förbättra patientens livskvalitet genom medicinering, sjukgymnastik och andningsstöd.

Forskningen genomfördes i professor Eran Perlsons laboratorium vid Tel Avivs universitet, i samarbete med Sheba Medical Center och forskningsinstitut i Israel, Frankrike, Turkiet och Italien.

Teamet fokuserade på proteinet TDP-43, som ackumuleras onormalt vid nervändar hos ALS-patienter. Forskarna fann att friska muskelceller utsöndrar ett litet RNA – mikroRNA-126 – som förhindrar att TDP-43 bildar giftiga klumpar.

Hos ALS-patienter orsakar en kraftig minskning av mikroRNA-126 att TDP-43 ackumuleras, vilket leder till att mitokondrier (cellens energikälla) förstörs och neuroner gradvis dör.

Experiment visade också att tillsats av mikroRNA-126 till patient- och musvävnader bidrog till att förhindra neurodegeneration och främja regenerering av motornerver.

Enligt professor Perlson ”öppnar denna upptäckt upp för nya behandlingsinriktningar genom att återställa förlorad RNA-signalering för att skydda nervceller.”

Forskargruppen utvecklar för närvarande en metod för att leverera mikroRNA-126 till människokroppen med hjälp av AAV-virusvektorer, en teknik som har godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för andra genterapier.

Förutom ALS tror experter att denna mekanism även kan tillämpas på andra neuromuskulära sjukdomar, eller störningar relaterade till ansamling av giftig protein, såsom Alzheimers.

Experter säger att forskningsresultaten också kan bidra till att upptäcka ALS tidigt innan nervskadorna blir allvarliga, och bana väg för utveckling av läkemedel eller biologiska produkter som kan aktivera eller efterlikna effekterna av mikroRNA-126.

Att förstå hur RNA-signaler från muskler kontrollerar ansamling av giftigt protein kan också bidra till att utveckla behandlingar för Alzheimers och andra proteinrelaterade sjukdomar.

Professor Perlson bekräftade att denna upptäckt inte bara hjälper till att förstå hur ALS uppstår utan också öppnar upp realistiska hopp för en genterapi som kan rädda patienters liv i framtiden.

(TTXVN/Vietnam+)

Källa: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp