USA godkänner banbrytande behandling med genredigeringsverktyg

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Food and Drug Administration) har godkänt en revolutionerande genredigeringsterapi för att behandla sicklecellanemi.

FDA:s beslut fattades den 9 december. De två godkända behandlingarna heter Casgevy, som är baserad på den Nobelprisbelönta genredigeringstekniken CRISPR, och Lyfgenia, som använder ett ofarligt virus för att redigera gener.

Casgevy tillverkas av två företag, Vertex Pharmaceuticals (USA) och CRISPR Therapeutics (Schweiz). Läkemedlet har effekten att reparera felaktiga gener i stamceller hos patienter från 12 år och uppåt med sicklecellanemi och talassemi.

Båda sjukdomarna orsakas av defekter i hemoglobingenen. Genterapibehandlingar kostar vanligtvis miljontals dollar, vilket är utom räckhåll för många patienter. Tillverkaren, Vertex Pharmaceuticals, arbetar för att hålla priset så lågt som möjligt.

FDA-godkännandet kommer efter att Storbritanniens läkemedels- och hälsovårdsprodukttillsynsmyndighet (MHRA) godkände behandlingen i november.

Lyfgenia använder genöverföring för att redigera gener. Det förändrar en patients blodstamceller för att producera hemoglobin som härrör från genen. När hemoglobinet tillsätts till röda blodkroppar minskar det risken för sicklecellanemi, enligt FDA.

En skärformad röd blodkropp. Foto: CDC

”Dessa representerar stora framsteg inom genterapi för patienter med sicklecellanemi. Deras potential att förändra liv är enorm”, säger Peter Marks, chef för FDA:s Center for Biologics Evaluation and Research.

Genterapi gör behandlingen mer riktad och effektiv, särskilt för personer med sällsynta sjukdomar som har begränsade behandlingsalternativ, enligt FDA:s Dr. Nicole Verdun.

FDA är "väldigt entusiastiska över att utveckla detta område", tillade hon, eftersom de hjälper individer vars liv är allvarligt störda av sjukdomen.

Myndighetens godkännande innebär att cirka 16 000 personer med sicklecellanemi kommer att ha ett potentiellt behandlingsalternativ. Sjukdomen drabbar cirka 100 000 amerikaner och mer än 7,7 miljoner människor världen över, de flesta av afrikansk och karibisk härkomst. Det är en sällsynt, funktionsnedsättande och livshotande blodsjukdom, och många har ouppfyllda behandlingsbehov.

Patienter med sicklecellanemi har avlånga, sickleformade blodkroppar istället för de typiska konkavformade runda. De missformade cellerna fastnar i blodkärlen, blockerar syretillförseln och orsakar svår smärta, stroke och organskador.

Thuc Linh (enligt AFP, AP )

Källänk: https://vnexpress.net/my-phe-duyet-lieu-phap-dot-pha-dung-cong-cu-chinh-sua-gene-4686992.html