ความก้าวหน้าครั้งใหม่ช่วยปูทางไปสู่การบำบัดด้วยยีนเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง

การทำความเข้าใจว่าสัญญาณ RNA จากกล้ามเนื้อควบคุมการสะสมโปรตีนที่เป็นพิษได้อย่างไรอาจช่วยพัฒนาวิธีการรักษาโรคอัลไซเมอร์และโรคที่เกี่ยวข้องกับโปรตีนอื่นๆ ได้

ผู้สื่อข่าว VNA ในประเทศอิสราเอลรายงานว่า กลุ่ม นักวิทยาศาสตร์ จากมหาวิทยาลัยเทลอาวีฟเพิ่งประกาศการค้นพบครั้งสำคัญที่อาจนำไปสู่การรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง (ALS) ได้อย่างมีประสิทธิภาพ ซึ่งเป็นโรคของเซลล์ประสาทสั่งการที่หายากและปัจจุบันยังไม่มีวิธีรักษาให้หายขาด

การศึกษาที่ตีพิมพ์ในวารสาร Nature Neuroscience เมื่อสัปดาห์นี้ เปิดเผยกลไกโมเลกุลใหม่ที่ทำให้เกิดโรค ALS และแสดงให้เห็นถึงความสามารถของยีนบำบัดที่ใช้ RNA ในการหยุดยั้งการเสื่อมของเซลล์ประสาทและแม้แต่สร้างเซลล์ประสาทที่ได้รับความเสียหายขึ้นมาใหม่

ALS เป็นโรคเสื่อมแบบค่อยเป็นค่อยไป ส่งผลให้เซลล์ประสาทสั่งการค่อยๆ ตายลง ส่งผลให้กล้ามเนื้ออ่อนแรง เป็นอัมพาต และระบบหายใจล้มเหลวในที่สุด

การรักษาในปัจจุบันช่วยชะลอความก้าวหน้าของโรคและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยได้ด้วยการใช้ยา การกายภาพบำบัด และการช่วยเหลือทางระบบทางเดินหายใจเท่านั้น

การวิจัยนี้ดำเนินการในห้องปฏิบัติการของศาสตราจารย์ Eran Perlson แห่งมหาวิทยาลัยเทลอาวีฟ ร่วมกับศูนย์ การแพทย์ Sheba และสถาบันวิจัยในอิสราเอล ฝรั่งเศส ตุรกี และอิตาลี

ทีมวิจัยมุ่งเน้นไปที่โปรตีน TDP-43 ซึ่งสะสมผิดปกติที่ปลายประสาทในผู้ป่วยโรค ALS นักวิทยาศาสตร์พบว่าเซลล์กล้ามเนื้อที่แข็งแรงจะหลั่ง RNA ขนาดเล็กที่เรียกว่า microRNA-126 ซึ่งป้องกันไม่ให้ TDP-43 ก่อตัวเป็นก้อนพิษ

ในผู้ป่วย ALS การลดลงอย่างรวดเร็วของ microRNA-126 จะทำให้ TDP-43 สะสม ส่งผลให้ไมโตคอนเดรีย (แหล่งพลังงานของเซลล์) ถูกทำลาย และเซลล์ประสาทค่อยๆ ตายไป

การทดลองยังแสดงให้เห็นอีกว่าการเพิ่มไมโครอาร์เอ็นเอ-126 ลงในเนื้อเยื่อของผู้ป่วยและหนูช่วยป้องกันการเสื่อมของระบบประสาทและส่งเสริมการสร้างเส้นประสาทสั่งการใหม่

ตามที่ศาสตราจารย์ Perlson กล่าวไว้ การค้นพบนี้ "เปิดแนวทางการรักษาใหม่ๆ ด้วยการฟื้นฟูการส่งสัญญาณ RNA ที่หายไปเพื่อปกป้องเซลล์ประสาท"

ขณะนี้ทีมวิจัยกำลังพัฒนาวิธีการนำส่งไมโครอาร์เอ็นเอ-126 เข้าสู่ร่างกายมนุษย์โดยใช้เวกเตอร์ไวรัส AAV ซึ่งเป็นเทคโนโลยีที่ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ในการบำบัดด้วยยีนอื่นๆ

นอกจาก ALS แล้ว ผู้เชี่ยวชาญเชื่อว่ากลไกนี้สามารถนำไปประยุกต์ใช้กับโรคระบบประสาทและกล้ามเนื้ออื่นๆ หรือโรคที่เกี่ยวข้องกับการสะสมโปรตีนที่เป็นพิษ เช่น อัลไซเมอร์ได้อีกด้วย

ผู้เชี่ยวชาญกล่าวว่าผลการวิจัยอาจช่วยตรวจพบ ALS ได้ในระยะเริ่มต้นก่อนที่ความเสียหายของเส้นประสาทจะรุนแรงขึ้น และช่วยปูทางไปสู่การพัฒนายาหรือผลิตภัณฑ์ทางชีวภาพที่สามารถกระตุ้นหรือเลียนแบบผลของไมโครอาร์เอ็นเอ-126 ได้

การทำความเข้าใจว่าสัญญาณ RNA จากกล้ามเนื้อควบคุมการสะสมโปรตีนที่เป็นพิษได้อย่างไรอาจช่วยพัฒนาวิธีการรักษาโรคอัลไซเมอร์และโรคที่เกี่ยวข้องกับโปรตีนอื่นๆ ได้

ศาสตราจารย์เพิร์ลสันยืนยันว่าการค้นพบนี้ไม่เพียงแต่ช่วยให้เข้าใจว่าโรค ALS เริ่มต้นขึ้นได้อย่างไรเท่านั้น แต่ยังเปิดโอกาสให้เกิดความหวังที่เป็นจริงสำหรับยีนบำบัดที่สามารถช่วยชีวิตผู้ป่วยได้ในอนาคตอีกด้วย

(TTXVN/เวียดนาม+)

ที่มา: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp