Ziel ist es, das menschliche Gehirn zu „bearbeiten“, um neurologische Erkrankungen zu behandeln

Wissenschaftler kommen der Möglichkeit näher, die Technologie der Genomeditierung auf das menschliche Gehirn anzuwenden – ein Ziel, das lange Zeit als das am schwierigsten zu erreichende galt.

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In den letzten zwei Jahren haben mehrere Experimente mit Mäusen, bei denen CRISPR und seine Varianten zum Einsatz kamen, vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung neurologischer Erkrankungen gezeigt. Experten gehen davon aus, dass in den nächsten Jahren klinische Studien am Menschen beginnen werden.

„Die Daten waren noch nie so ermutigend“, sagte Monica Coenraads, Direktorin der Rett-Syndrom-Forschungsstiftung in den USA. „Das ist immer weniger Science-Fiction und wird immer mehr zur Realität.“

Im Gegensatz zur Leber oder zum Blut ist das Gehirn durch eine Blut-Hirn-Schranke geschützt, was die Einführung von Komponenten zur Genomeditierung erschwert. Dennoch konnten zahlreiche Forschungsgruppen positive Ergebnisse verzeichnen.

Im vergangenen Juli zeigte ein Experiment an Mäusen, die an einer Kinderkrankheit namens alternierende Hemiplegie litten, dass die „Prime Editing“-Technologie etwa die Hälfte der Großhirnrinde reparieren kann, wodurch Anfälle reduziert, Wahrnehmung und Bewegung verbessert und die Lebensdauer verlängert werden.

Andere Gruppen testen Mäuse auch auf die Huntington-Krankheit, die Friedreich-Ataxie und Genmutationen, die Epilepsie oder geistige Behinderung verursachen. In diesen Fällen gilt die direkte Bearbeitung der natürlichen Kopie eines Gens als sicherer als das Hinzufügen einer neuen Kopie, die toxisch sein kann.

Wissenschaftler hoffen, die Therapie innerhalb von fünf Jahren an Patienten mit Rett-Syndrom oder AHC testen zu können. Die Methode wird voraussichtlich auf dem AAV9-Virus basieren, um die Gen-Editierungskomponente ins Gehirn zu transportieren. Immunologische Risiken bleiben jedoch eine große Herausforderung. Zudem steckt die US-Biotechnologiebranche in einer Finanzkrise, wodurch die Forschungsmittel für diese teure Therapie allmählich schrumpfen.

„Die Finanzierung geht zur Neige“, sagt Frau Coenraads. „Aber wir müssen durchhalten und weiterhin gute Daten produzieren.“

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Quelle: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html