Ambition, das menschliche Gehirn zur Behandlung neurologischer Erkrankungen zu „editieren“.

Die Wissenschaftler kommen der Anwendung der Genomeditierungstechnologie auf das menschliche Gehirn immer näher – ein Ziel, das lange Zeit als das am schwierigsten zu erreichende galt.

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In den vergangenen zwei Jahren haben mehrere Mausversuche mit CRISPR und seinen Varianten vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung neurologischer Erkrankungen gezeigt. Experten erwarten, dass in den nächsten Jahren klinische Studien am Menschen beginnen werden.

„Die Datenlage war noch nie so ermutigend“, sagte Monica Coenraads, Direktorin der Rett Syndrome Research Foundation in den Vereinigten Staaten. „Das wird immer weniger Science-Fiction und immer mehr Realität.“

Im Gegensatz zur Leber oder dem Blut ist das Gehirn durch die Blut-Hirn-Schranke geschützt, was die Einführung von Genbearbeitungskomponenten erschwert. Dennoch haben viele Forschungsgruppen positive Ergebnisse erzielt.

Im vergangenen Juli zeigte ein Experiment an Mäusen mit einer Kinderkrankheit namens alternierende Hemiplegie, dass die „Prime Editing“-Technologie etwa die Hälfte der Großhirnrinde reparieren kann, wodurch Krampfanfälle reduziert, Kognition und Bewegung verbessert und die Lebensspanne verlängert werden.

Andere Forschungsgruppen testen Mäuse auch auf Chorea Huntington, Friedreich-Ataxie und Genmutationen, die Epilepsie oder geistige Behinderung verursachen. In diesen Fällen gilt die direkte Bearbeitung der natürlichen Genkopie als sicherer als das Hinzufügen einer neuen, möglicherweise toxischen Kopie.

Wissenschaftler hoffen, die Therapie innerhalb von fünf Jahren an Patienten mit Rett-Syndrom oder AHC testen zu können. Die Methode wird voraussichtlich auf dem AAV9-Virus basieren, um die Gen-Editierungskomponente ins Gehirn einzuschleusen. Immunologische Risiken stellen jedoch weiterhin eine große Herausforderung dar. Zudem befindet sich die US-amerikanische Biotechnologiebranche in einer Finanzkrise, wodurch die Forschungsgelder für diese kostspielige Therapie schrittweise zurückgehen.

„Die Finanzmittel gehen zur Neige“, sagt Frau Coenraads. „Aber wir müssen durchhalten und weiterhin gute Daten liefern.“

baotintuc.vn

Quelle: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html