Die Aussicht, neurologische Erkrankungen durch „Editierung“ des menschlichen Gehirns zu behandeln

Die Wissenschaftler kommen der Anwendung der Genbearbeitungstechnologie auf das menschliche Gehirn immer näher – ein Ziel, das lange Zeit als das am schwierigsten zu erreichende galt.

Die Aussicht, neurologische Erkrankungen durch „Editierung“ des menschlichen Gehirns zu behandeln. (Illustrationsbild. Quelle: iStock)

In den vergangenen zwei Jahren haben zahlreiche experimentelle Ergebnisse an Mäusen, bei denen CRISPR und seine Varianten zum Einsatz kamen, das Potenzial für die Behandlung neurologischer Erkrankungen aufgezeigt.

Experten gehen davon aus, dass klinische Studien am Menschen innerhalb der nächsten Jahre beginnen werden. Monica Coenraads, Direktorin der Rett Syndrome Research Foundation in den USA, erklärte: „Die Daten waren noch nie so vielversprechend. Das Ganze wird immer weniger Science-Fiction und immer mehr Realität.“

Anders als Leber und Blut ist das Gehirn durch die Blut-Hirn-Schranke geschützt, was die Einführung von Gen-Editierungskomponenten erschwert. Dennoch haben zahlreiche Forschungsgruppen vielversprechende Ergebnisse erzielt. Im vergangenen Juli zeigte ein Experiment an Mäusen mit alternierender Halbseitenlähmung im Kindesalter, dass die „Prime Editing“-Technologie etwa die Hälfte der Großhirnrinde korrigieren, Krampfanfälle reduzieren, kognitive und motorische Fähigkeiten verbessern und die Lebensspanne verlängern kann.

Andere Forschungsgruppen experimentieren ebenfalls mit Mäusen an Chorea Huntington, Friedreich-Ataxie und Genmutationen, die Epilepsie oder geistige Behinderung verursachen. In diesen Fällen gilt die direkte Bearbeitung einer natürlichen Genkopie als sicherer als das Hinzufügen einer neuen, möglicherweise toxischen Kopie.

Wissenschaftler hoffen, diese Therapie innerhalb der nächsten fünf Jahre an Patienten mit Rett-Syndrom oder AHC testen zu können. Die Methode wird voraussichtlich auf dem AAV9-Virus basieren, um Gen-Editierungskomponenten ins Gehirn einzuschleusen. Das Risiko einer Immunreaktion stellt jedoch weiterhin eine große Herausforderung dar. Zudem befindet sich die amerikanische Biotechnologiebranche in einer Finanzkrise, was die Forschungsgelder für diese kostspielige Therapie einschränkt.

Frau Coenraads sagte: „Die Mittel gehen zur Neige. Aber wir müssen durchhalten und weiterhin gute Daten generieren.“

Quelle: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html