Le Vietnam teste un médicament pour traiter l'amyotrophie spinale à 50 milliards de VND la dose

Plusieurs enfants atteints de la maladie génétique de l'atrophie musculaire spinale, suivis à l'hôpital national pour enfants, ont participé à un essai clinique d'un médicament de traitement, évalué à 2,1 millions de dollars (environ plus de 50 milliards de VND), avec une dose unique.

Les informations ci-dessus ont été fournies par le professeur associé, le docteur Vu Chi Dung, directeur du Centre d'endocrinologie, de métabolisme, de génétique et de thérapie moléculaire de l'hôpital national pour enfants, lors du Forum sur l'innovation et la transformation numérique dans les soins de santé, organisé par Pharma Group en collaboration avec FPT le 6 juin à Hanoi.

Le médicament Zolgensma coûte environ plus de 50 milliards de VND par usage unique et est pris en charge gratuitement pour certains enfants atteints d'amyotrophie spinale.

PHOTO : HÔPITAL NATIONAL POUR ENFANTS

Les enfants participeront à l'essai en 2022. L'Hôpital national pour enfants est l'unité participant à l'essai clinique de ce médicament. Le Vietnam est l'un des 15 pays participants ; l'étude s'est achevée le 30 mai.

Le médicament expérimental Zolgensma traite l'amyotrophie spinale, une maladie génétique, et coûte plus de 50 milliards de dongs. Ce médicament, utilisé une fois dans la vie, remplace le gène pathogène et insère le gène normal dans la moelle épinière.

Pour les enfants ayant participé à des essais de médicaments, après avoir terminé leur traitement, ils seront transférés à la phase de surveillance de 5 ans suivante pour continuer à évaluer l’efficacité du médicament.

L'atrophie musculaire spinale est une maladie génétique qui provoque une dégénérescence motrice et une mort précoce due à une paralysie des muscles respiratoires chez les jeunes enfants.

Les essais cliniques ouvrent l'accès à de nouveaux médicaments

Le Dr Dung a déclaré que l'essai clinique du médicament susmentionné concerne les enfants de plus de 2 ans. Ce médicament a été développé par le groupe pharmaceutique suisse Novartis et coûte 2,1 millions de dollars américains (environ plus de 50 milliards de dongs) par dose, soit le prix le plus élevé au monde au moment de son lancement. En effet, le Zolgensma a été approuvé par la FDA américaine en mai 2020 pour les enfants de moins de 2 ans.

En 2021, l'hôpital national pour enfants a signé un protocole d'accord avec Novartis Vietnam Co., Ltd. sur « l'amélioration des soins aux patients atteints d'amyotrophie spinale et la gestion des maladies rares au Vietnam » dans lequel il a fourni gratuitement du Zolgensma à 10 patients atteints d'amyotrophie spinale de moins de 2 ans.

Au Vietnam, 46 enfants de moins de 2 ans de l'Hôpital national pour enfants et de l'Hôpital pour enfants (HCMC) ont utilisé ce médicament issu d'une aide non remboursable.

Lors du forum « Innovation dans le secteur de la santé » , les experts ont également souligné le rôle de l'IA dans la mise en œuvre des essais cliniques. En particulier, les unités technologiques nationales construisent des laboratoires d'IA pour les essais cliniques, contribuant ainsi à réduire les délais de recherche et à améliorer l'accès aux nouveaux médicaments.

Source : https://thanhnien.vn/viet-nam-thu-nghiem-thuoc-dieu-tri-teo-co-tuy-50-ti-dong-lieu-185250606170232942.htm