遺伝子編集の画期的な進歩により、数百の遺伝性疾患の治療への道が開かれる

アメリカの科学者らは、DNA編集時のほぼすべてのエラーを削減するvPEバージョンを開発し、数百の希少遺伝病の治療への道を開いた。

MITが開発した新しいツールは、DNAを60倍の精度で調整し、遺伝子治療をこれまで以上に安全な治療にすると期待されている。

マサチューセッツ工科大学（MIT）の研究者たちは、遺伝子編集技術において、これまでにないレベルまでエラーを削減する大きな進歩を発表した。DNA編集システムのコアタンパク質を微調整することで、従来の方法に比べてエラーを60倍も削減する新たなツールを開発し、数百もの遺伝性疾患に対する安全な治療法の可能性を切り開いた。

この方法は「プライム編集」と呼ばれる、2019年に開発された高度な遺伝子編集技術に基づいています。この技術により、DNA鎖を切断することなく、欠陥のあるDNA配列を正常な配列に置き換えることができます。しかし、プライム編集にはDNAに小さなエラーを導入するリスクが依然として存在し、合併症を引き起こす可能性があります。

「この新しいアプローチは送達システムを複雑にしたり中間ステップを追加したりするのではなく、はるかに正確な編集結果を生み出し、望ましくない変異を大幅に減らします」と、MITフェローで本研究の共同上級著者であるフィリップ・シャープ教授は述べた。

新しい改良技術により、MIT チームはプライム編集でのエラー率を約 7 分の 1 から 101 分の 1 に減らし、より高精度の編集モードではエラー率を 122 分の 1 から 543 分の 1 に減らしました。

研究チームは、この新しい編集バージョンをvPE（バリアントプライムエディター）と名付けました。ヒト細胞とマウスを用いた試験の結果、vPEは遺伝子編集分野でこれまでに記録された最高レベルの精度を達成しました。

「どんな薬でもそうですが、高い効果を持ちながらも副作用をできるだけ少なくすることが重要です。遺伝子編集によって、この手法はより安全で実現可能なものへと大きく前進しました」と、研究の共著者であるロバート・ランガー教授は述べています。

この研究は、コッホがん研究所（MIT）の科学者ビカシュ・チャウハン氏が主導し、ネイチャー誌に掲載された。

MIT チームは現在、vPE ツールの効率を最適化し、治療のために適切な組織や臓器にそれを送達する方法を見つけ続けています。これは遺伝子治療における長年の課題です。

「このツールは希少遺伝病の治療能力を拡大するだけでなく、基礎研究にも役立ち、細胞がどのように成長し、薬剤に反応し、がんの中でどのように進化するかを研究室がよりよく理解するのに役立ちます」とチャウハン氏は述べた。

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VNA

出典: https://tuoitre.vn/dot-pha-giup-chinh-sua-gene-mo-duong-chua-hang-tram-benh-di-truyen-20251011162743436.htm