Den første benmargstransplantasjonen for thalassemia i Vietnam tok benmarg fra moren

Hue sentralsykehus utførte den første benmargstransplantasjonen for thalassemia fra en biologisk mor, noe som åpnet nytt håp for barn med genetiske hematologiske sykdommer.

Om kvelden 8. september kom det informasjon fra Hue sentralsykehus om at avdelingen nettopp hadde utført en allogen benmargstransplantasjon for å behandle talassemi (medfødt hemolytisk sykdom) på et barn med benmarg fra en biologisk mor med inkompatible blodtyper.

Pasientens helsetilstand er nå stabil, og han ble utskrevet fra sykehuset samme dag.

Pasient VQC (6 år gammel, bosatt i Bac Ninh -provinsen) fikk diagnosen beta-thalassemia (genetisk blodsykdom) da han var 6 måneder gammel og måtte legges inn på sykehus for månedlige blodoverføringer.

Barnet ble behandlet med jernkelaterende legemidler siden det var 3 år. MR av barnets lever viste moderat jernoverbelastning i leveren.

Etter å ha blitt innlagt på Hue sentralsykehus ble barnet testet for HLA (humant leukocytt-antigen i blod), og resultatene stemte overens med HLA 11/12 hos den biologiske moren.

Sykehusets styre holdt et konsultasjonsmøte med avdelinger, sentre på sykehuset og eksperter fra Italia for å planlegge transplantasjonen for barnet 11. august.

Dette er en spesiell transplantasjon fordi pasienten og hans biologiske mor (benmargsdonoren) har inkompatible blodtyper. Tidligere, i Vietnam, ville pasienter med inkompatible blodtyper gjennomgå separasjon av røde blodceller etter innsamling av benmargsstamceller eller perifert blod, og noen sykehus brukte legemidlet Rituximab.

For pasienten VQC anvendte legene ved Hue Central Hospital en ny teknikk for immuntoleranse ved å overføre donorens blodtype til mottakerens kropp i gradvis økende volumer.

I tillegg til blodtransfusjon fikk pasienten også flere intravenøse væsker og allergimedisiner.

Ifølge professor, dr. Pham Nhu Hiep, direktør ved Hue sentralsykehus, ble pasientens antistofftiter testet etter fire dager med blodoverføring for å avgjøre hva som skulle gjøres videre.

Hvis antistofftiteren er mindre enn 1/32, vil donorstamcellene bli infundert i mottakeren uten aferese av røde blodceller på prøvetakingsdagen. Bare hvis antistofftiteren er større enn eller lik 1/32, vil røde blodceller bli aferesert fra stamcelleposen.

Denne metoden er rimeligere og har fordelen av å bevare pasientens stamceller.

Dette er den tredje allogene benmargstransplantasjonen for thalassemia med inkompatible blodtyper som er utført ved sykehuset. Dette er også den første thalassemia-benmargstransplantasjonen i Vietnam som er utført fra benmarg tatt fra moren.

Under transplantasjonen opplevde pasient C. komplikasjoner med infeksjon, blæreblødning og mild graft-versus-host-sykdom i huden. Takket være nøye overvåking av hver kliniske utvikling, tverrfaglig koordinering av leger og det moderne utstyrssystemet ved Hue Central Hospital, ble pasientens helse gradvis bedre, og blodplate- og granulocyttlinjene ble friske igjen på den 20. og 24. dagen. Etter 28 dager med transplantasjon ble C. utskrevet fra sykehuset.

Thalassemia er en vanlig genetisk hematologisk sykdom, med omtrent 2000–2500 barn i Vietnam som får diagnosen den alvorlige formen hvert år. Barn med sykdommen må gjennomgå livslang behandling med blodoverføringer og jernkelering, noe som fører til mange komplikasjoner for hjerte, lever, nyrer, det endokrine systemet, bein og fysisk og mental utvikling.

Barns liv er knyttet til sykehus og blir en byrde for familier og samfunnet.

Ifølge statistikk har 20 % av søsknene i en familie HLA-kompatibilitet. Imidlertid vil bare 5 % av barn ha HLA-kompatibilitet med faren eller moren sin.

For talassemi-margtransplantasjoner med foreldredonorer brukes et annet kondisjoneringsregime sammenlignet med søskenmarg.

Siden 2019 har Hue Central Hospital tatt i bruk stamcelletransplantasjonsteknikker hos barn, og starter med transplantasjon på solide svulster som høyrisiko-nevroblastom, metastatisk retinoblastom og tilbakefallende lymfom, deretter til allogen stamcelletransplantasjon på talassemi.

Fra september 2024 vil sykehuset offisielt implementere stamcelletransplantasjon for å behandle talassemi. Dette er den første enheten i Central Highlands-regionen, og den andre i landet som utfører denne avanserte teknikken.

Til dags dato har sykehuset utført 61 stamcelletransplantasjoner på barn, inkludert 11 allogene transplantasjoner for barn med talassemi. Sykehuset er også den første enheten i landet som utfører 11 allogene transplantasjoner for barn med talassemi på bare ett år. For tiden er alle barn friske og ikke lenger avhengige av blodoverføringer.

Med den økende etterspørselen etter benmargstransplantasjoner, innviet sykehuset i august 2025 to nye transplantasjonsrom, som for tiden kan utføre transplantasjoner for fire barn samtidig.

I nær fremtid vil sykehuset utføre hemi-matchede transplantasjoner for barn med talassemi som ikke er fullstendig HLA-kompatible med søsknene og foreldrene sine. Dette vil utvide muligheten for et sunt liv for flere talassemi-barn, spesielt i tilfeller der det tidligere ikke fantes radikale behandlingsalternativer, noe som gir stort håp til familier og samfunnet.

(TTXVN/Vietnam+)

Kilde: https://www.vietnamplus.vn/ca-ghep-tuy-thalassemia-dau-tien-o-viet-nam-duoc-lay-tuy-tu-me-post1060650.vnp