Nowe odkrycie otwiera drogę do terapii genowej w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

Jak donosi korespondent VNA w Izraelu, grupa naukowców z Uniwersytetu w Tel Awiwie ogłosiła właśnie przełomowe odkrycie, które może otworzyć nowy kierunek skutecznego leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) – rzadkiej choroby neuronu ruchowego, na którą obecnie nie ma lekarstwa.

Badanie, którego wyniki opublikowano w tym tygodniu w czasopiśmie Nature Neuroscience, ujawniło nowy mechanizm molekularny powodujący SLA i wykazało, że terapia genowa oparta na RNA może zatrzymać neurodegenerację, a nawet regenerować uszkodzone neurony.

SLA to postępująca choroba zwyrodnieniowa, w której dochodzi do stopniowego obumierania neuronów ruchowych, co prowadzi do osłabienia mięśni, paraliżu i ostatecznie niewydolności oddechowej.

Obecne metody leczenia pomagają jedynie spowolnić postęp choroby i poprawić jakość życia pacjenta poprzez leki, fizjoterapię i wsparcie oddychania.

Badania przeprowadzono w laboratorium profesora Erana Perlsona na Uniwersytecie w Tel Awiwie, we współpracy z Sheba Medical Center i instytutami badawczymi w Izraelu, Francji, Turcji i Włoszech.

Zespół skupił się na białku TDP-43, które nieprawidłowo gromadzi się w zakończeniach nerwowych u pacjentów z SLA. Naukowcy odkryli, że zdrowe komórki mięśniowe wydzielają małe RNA – mikroRNA-126 – które zapobiega tworzeniu się toksycznych skupisk TDP-43.

U pacjentów chorych na SLA gwałtowny spadek poziomu mikroRNA-126 powoduje gromadzenie się TDP-43, co prowadzi do zniszczenia mitochondriów (źródła energii komórki) i stopniowej śmierci neuronów.

Eksperymenty wykazały również, że dodanie mikroRNA-126 do tkanek pacjentów i myszy pomaga zapobiegać neurodegeneracji i wspomaga regenerację nerwów ruchowych.

Według profesora Perlsona odkrycie to „otwiera nowe kierunki leczenia poprzez przywrócenie utraconej sygnalizacji RNA w celu ochrony komórek nerwowych”.

Zespół badawczy pracuje obecnie nad metodą dostarczania mikroRNA-126 do organizmu człowieka przy użyciu wektorów wirusowych AAV. Technologia ta została zatwierdzona przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w innych terapiach genowych.

Eksperci uważają, że oprócz SLA mechanizm ten można zastosować także w przypadku innych chorób nerwowo-mięśniowych lub zaburzeń związanych z gromadzeniem się toksycznych białek, takich jak choroba Alzheimera.

Eksperci twierdzą, że wyniki badań mogą również pomóc w wykrywaniu SLA na wczesnym etapie, zanim uszkodzenie nerwów stanie się poważne, a także utorować drogę do opracowania leków lub produktów biologicznych, które będą mogły aktywować lub naśladować działanie mikroRNA-126.

Zrozumienie, w jaki sposób sygnały RNA z mięśni kontrolują gromadzenie się toksycznych białek, może również pomóc w opracowaniu terapii choroby Alzheimera i innych chorób związanych z białkami.

Profesor Perlson potwierdził, że odkrycie to nie tylko pomaga zrozumieć, jak powstaje SLA, ale także otwiera realną nadzieję na terapię genową, która w przyszłości może ratować życie pacjentów./.

(TTXVN/Wietnam+)

Source: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp