Nova descoberta abre caminho para a terapia genética no tratamento da esclerose lateral amiotrófica.

Segundo um correspondente da VNA em Israel, um grupo de cientistas da Universidade de Tel Aviv acaba de anunciar uma descoberta inovadora que poderá abrir caminho para um tratamento eficaz da esclerose lateral amiotrófica (ELA) – uma doença rara do neurônio motor para a qual atualmente não existe cura.

O estudo, publicado esta semana na revista Nature Neuroscience, revelou um novo mecanismo molecular que causa a ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) e demonstrou a capacidade da terapia genética baseada em RNA de interromper a neurodegeneração e até mesmo regenerar neurônios danificados.

A ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) é uma doença degenerativa progressiva que causa a morte gradual dos neurônios motores, levando à fraqueza muscular, paralisia e, eventualmente, insuficiência respiratória.

Os tratamentos atuais apenas ajudam a retardar a progressão da doença e a melhorar a qualidade de vida do paciente por meio de medicamentos, fisioterapia e suporte respiratório.

A pesquisa foi conduzida no laboratório do Professor Eran Perlson, na Universidade de Tel Aviv, em colaboração com o Centro Médico Sheba e institutos de pesquisa em Israel, França, Turquia e Itália.

A equipe concentrou-se na proteína TDP-43, que se acumula anormalmente nas terminações nervosas de pacientes com ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica). Os cientistas descobriram que as células musculares saudáveis secretam um pequeno RNA – o microRNA-126 – que impede a formação de aglomerados tóxicos de TDP-43.

Em pacientes com ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica), uma queda acentuada no microRNA-126 causa o acúmulo de TDP-43, levando à destruição das mitocôndrias (fonte de energia da célula) e à morte gradual dos neurônios.

Experimentos também mostraram que a adição de microRNA-126 a tecidos de pacientes e camundongos ajudou a prevenir a neurodegeneração e a promover a regeneração do nervo motor.

Segundo o professor Perlson, essa descoberta "abre novas possibilidades de tratamento, restaurando a sinalização de RNA perdida para proteger as células nervosas".

A equipe de pesquisa está atualmente desenvolvendo um método para administrar o microRNA-126 no corpo humano usando vetores virais AAV, uma tecnologia que já foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para outras terapias genéticas.

Além da ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica), especialistas acreditam que esse mecanismo também pode ser aplicado a outras doenças neuromusculares ou distúrbios relacionados ao acúmulo de proteínas tóxicas, como o Alzheimer.

Especialistas afirmam que os resultados da pesquisa também podem ajudar a detectar a ELA precocemente, antes que os danos aos nervos se tornem graves, e abrir caminho para o desenvolvimento de medicamentos ou produtos biológicos que possam ativar ou imitar os efeitos do microRNA-126.

Compreender como os sinais de RNA provenientes dos músculos controlam o acúmulo de proteínas tóxicas também pode ajudar no desenvolvimento de terapias para a doença de Alzheimer e outros distúrbios relacionados a proteínas.

O professor Perlson afirmou que essa descoberta não só ajuda a entender como a ELA começa, mas também abre uma esperança realista para uma terapia genética que poderá salvar a vida de pacientes no futuro.

(TTXVN/Vietnã+)

Fonte: https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp