Прорив: Науці вдалося видалити хромосому, яка викликає синдром Дауна

(Ден Трі) - Група вчених з Японії заявила, що за допомогою редагування генів вони можуть видалити хромосому, яка викликає синдром Дауна.

Хромосому, яка викликає синдром Дауна, тепер можна видалити за допомогою передової технології редагування генів, стверджують автори нового дослідження з Університету Міе в Японії.

Синдром Дауна вражає приблизно 1 з 700 новонароджених у Сполучених Штатах, спричинений додатковою копією 21-ї хромосоми.

Діти із синдромом Дауна часто мають багато проблем зі здоров'ям, таких як вроджені вади серця, захворювання щитовидної залози..., легку та помірну інтелектуальну відсталість, а також труднощі з навчанням, мовою та моторними навичками.

Дослідники давно шукають способи виправити цю зайву хромосому, оскільки сучасні втручання не усувають першопричину.

Синдром Дауна спричиняє багато проблем зі здоров’ям, а також уповільнює інтелект маленьких дітей (ілюстрація: Pexels).

Нещодавня робота групи доктора Рьотаро з Університету Міе продемонструвала багатообіцяючий підхід з методами на основі CRISPR.

CRISPR-Cas9 — це універсальна система редагування генів, яка базується на ферменті, що розпізнає певні послідовності ДНК. Коли фермент знаходить відповідне місце, він розрізає ланцюги ДНК. Вчені розробляють напрямні CRISPR, щоб впливати лише на небажану хромосому.

Ця техніка, яка називається алель-специфічним редагуванням, допомагає спрямувати ріжучий фермент у потрібне місце.

Після видалення зайвої копії відредаговані клітини демонстрували покращену експресію генів. Гени, що беруть участь у розвитку нервової системи, були активнішими, а активність поганих генів також зменшилася.

Тепер, згідно з дослідженням, опублікованим у журналі PNAS Nexus , технологія редагування ДНК CRISPR може видаляти зайві хромосоми в уражених клітинах, повертаючи поведінку клітин до більш нормальної функції.

Однак, CRISPR також може впливати на здорові хромосоми. Дослідники вдосконалюють технологію, щоб впливати на додаткову копію 21-ї хромосоми.

Доктор Хашізуме, провідний автор дослідження, сподівається, що їхня робота може бути використана для розробки регенеративних та терапевтичних методів лікування, які боротимуться з генетичним надлишком у його джерелі.

Дослідники продовжуватимуть аналізувати ризики змін ДНК та стежитимуть за тим, як відредаговані клітини поводяться з часом і наскільки добре вони виживають у реальних умовах.

За словами експертів, робота підкреслює, як CRISPR може допомогти виправити генетичні помилки, що викликають такі захворювання, як синдром Дауна.

Однак дослідникам все ще потрібно продовжувати оцінювати ризики масштабного редагування ДНК та забезпечувати, щоб відредаговані клітини залишалися здоровими в реальних умовах.

Хоча ця методика є проривом, експерти попереджають, що потрібні додаткові дослідження, щоб гарантувати безпеку та ефективність методу в різних типах клітин та в живих організмах.

Етичні питання редагування генів у людей також потребують ретельного розгляду перед клінічним застосуванням.

Джерело: https://dantri.com.vn/suc-khoe/dot-pha-khoa-hoc-da-co-the-loai-bo-nhiem-sac-the-gay-ra-hoi-chung-down-20250719144801016.htm