Τα ακριβά συστατικά, οι πολύπλοκες διαδικασίες παρασκευής και ένα δύσκολο στην κλίμακα μοντέλο έχουν οδηγήσει στην τιμή του Zolgensma, ενός φαρμάκου που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας, στα 2,1 εκατομμύρια δολάρια (50 δισεκατομμύρια VND) ανά δόση.
Αυτό το φάρμακο που χορηγείται μια φορά στη ζωή αντιμετωπίζει τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), μια γενετική διαταραχή που προκαλεί μυϊκή ατροφία και αδυναμία. Αναπτύχθηκε από την AveXis, θυγατρική της Novartis (ΗΠΑ), και φέρεται να ήταν το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο κατά την κυκλοφορία του. Ορισμένες ασφαλιστικές εταιρείες αρνήθηκαν να καλύψουν το κόστος, ενώ άλλες επέβαλαν αυστηρές απαιτήσεις για να περιορίσουν τον αριθμό των επιλέξιμων ασθενών.
Επτά παιδιά από το Βιετνάμ με νωτιαία μυϊκή ατροφία έλαβαν δωρεάν φάρμακα από την AveXis μέσω ενός προγράμματος λαχειοφόρου αγοράς που πραγματοποιείται κάθε δύο εβδομάδες.
Πρωτοποριακή αποτελεσματικότητα θεραπείας
Σύμφωνα με τους ειδικούς, για να κατανοήσουμε γιατί μια εφάπαξ δόση Zolgensma κοστίζει σχεδόν 50 δισεκατομμύρια VND, είναι απαραίτητο να μάθουμε για τις μεθόδους και τους λόγους πίσω από την ανάπτυξή της. Το Zolgensma ανήκει σε μια ομάδα εξατομικευμένων φαρμάκων που στοχεύουν σε συγκεκριμένα προβλήματα που προκαλούνται από τον γενετικό κώδικα ενός ασθενούς. Επομένως, αυτή η μέθοδος είναι πολύ πιο αποτελεσματική στη θεραπεία ασθενειών από τις παραδοσιακές, γενικές μεθόδους που χρησιμοποιούνται για πολλούς ασθενείς.
Ουσιαστικά, το Zolgensma είναι ένας τύπος γονιδιακής θεραπείας. Το φάρμακο αντικαθιστά το ελαττωματικό γονίδιο SMN1 σε ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία με ένα νέο, κανονικά λειτουργικό αντίγραφο.
Ωστόσο, η διαδικασία εισαγωγής αυτού του υγιούς αντιγράφου στα κύτταρα δεν είναι απλή. Το νέο γονίδιο πρέπει να τοποθετηθεί μέσα σε έναν ιικό φορέα που ονομάζεται αδενο9 (AAV9). Οι επιστήμονες θα αφαιρέσουν μέρος του DNA του ιού, ώστε να μην μπορεί να προκαλέσει ασθένεια στους ανθρώπους. Αφού εισαχθεί στο σώμα μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης, ο ιικός φορέας ταξιδεύει στα κύτταρα, μεταφέροντας το νέο, υγιές γονίδιο για να αντικαταστήσει το ελαττωματικό τμήμα του γονιδίου.
Το φάρμακο περιέχει επίσης τη δραστική ουσία onasemnogene abeparvovec, η οποία βοηθά στην αποκατάσταση των γονιδίων και στην παραγωγή πρωτεϊνών για την κίνηση των μυών και τη λειτουργία των νεύρων. Από την κυκλοφορία του Zolgensma, περίπου 80 παιδιά στο Ηνωμένο Βασίλειο έχουν διασωθεί από κρίσιμες καταστάσεις κάθε χρόνο.
Η κατασκευάστρια εταιρεία Novartis αναφέρει ότι το Zolgensma είναι ακριβό επειδή «αλλάζει σημαντικά τις ζωές των οικογενειών που πλήττονται από μια καταστροφική ασθένεια». Κάθε χρόνο, περισσότερα από 60.000 παιδιά παγκοσμίως διαγιγνώσκονται με νωτιαία μυϊκή ατροφία. Από την κυκλοφορία του, το Zolgensma έχει εγκριθεί σε περίπου 38 χώρες και περισσότερα από 1.000 παιδιά έχουν χρησιμοποιήσει το φάρμακο.
Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Novartis, Βασ Ναρασιμχάν, υποστηρίζει ότι οι γονιδιακές θεραπείες αποτελούν μια ιατρική ανακάλυψη, προσφέροντας ελπίδα για τη θεραπεία θανατηφόρων γενετικών ασθενειών με μία μόνο δόση.
Το φάρμακο Zolgensma κοστίζει 2,1 εκατομμύρια δολάρια. Φωτογραφία: Novartis
Δύσκολη η αναπαραγωγή του μοντέλου παραγωγής
Αν και η γονιδιακή θεραπεία αποτελεί μια πολλά υποσχόμενη επιλογή για τη θεραπεία πολλών ασθενειών, η διαδικασία παραγωγής φαρμάκων είναι πολύ δύσκολη. Σε αντίθεση με τις θεραπείες με αντισώματα, οι οποίες επιτρέπουν την αυτοδημιουργία και την αντιγραφή κυτταρικών σειρών, η γονιδιακή θεραπεία είναι δύσκολο να επεκταθεί σε κλίμακα και πολύ ακριβή στην παραγωγή της.
Το πρόβλημα έγκειται στον βιολογικό μηχανισμό, καθώς ο φορέας AAV9 ήταν αρχικά ένας ιός που επιδίωκε να καταστρέψει τα κύτταρα. Μετά την αφαίρεση και την αντικατάσταση του DNA, ο ιός κατέστη ασφαλής για εισαγωγή στα ανθρώπινα κύτταρα. Ωστόσο, η διαδικασία για να φτάσει κανείς σε αυτό το στάδιο είναι εξαιρετικά δαπανηρή.
Οι εταιρείες αγωνίζονται για την ανάπτυξη και την εμπορία νέων φαρμάκων. Αλλά δεν αφιερώνουν πολύ χρόνο στη βελτιστοποίηση της διαδικασίας παραγωγής. Ως αποτέλεσμα, τα φάρμακα διατίθενται στην αγορά γρήγορα με υψηλό κόστος.
«Προς το παρόν, ο κόσμος δεν διαθέτει την ικανότητα και τις διαδικασίες παραγωγής για τη δημιουργία φαρμάκων για σπάνιες ή εξαιρετικά σπάνιες ασθένειες. Για τις γονιδιακές θεραπείες, πρέπει να αγοράσετε εξαιρετικά ακριβές πρώτες ύλες. Επομένως, οι δυνατότητες κλιμάκωσης και λειτουργίας αυτού του μοντέλου είναι πολύ περιορισμένες», εξηγεί ο Eric Hobbs, Διευθύνων Σύμβουλος της Berkeley Lights.
Το Zolgensma είναι επί του παρόντος ένα ιδιόκτητο φάρμακο που παρασκευάζεται από την Novartis και δεν υπάρχουν διαθέσιμες βιοομοειδή εκδοχές – φάρμακα που είναι παρόμοια σε ποιότητα, ασφάλεια και κλινική αποτελεσματικότητα με το αρχικό προϊόν.
Το Zolgensma θεωρείται επίσης βιολογικό φάρμακο, που σημαίνει ότι παρασκευάζεται από ζωντανά κύτταρα. Επομένως, οι επιστήμονες δεν μπορούν να δημιουργήσουν ακριβή αντίγραφα αυτών των φαρμάκων.
Μια εναλλακτική λύση στο Zolgensma είναι το Spinraza, το οποίο λαμβάνεται τέσσερις φορές το χρόνο εφ' όρου ζωής. Η αναγραφόμενη τιμή του φαρμάκου είναι 750.000 δολάρια για τον πρώτο χρόνο και 350.000 δολάρια ετησίως στη συνέχεια, συνολικά περίπου 4 εκατομμύρια δολάρια σε διάστημα 10 ετών.
Η μη κερδοσκοπική ομάδα που συνδέεται με το Ινστιτούτο Κλινικής Οικονομικής Αξιολόγησης εκτιμά ότι μια λογική τιμή για νέες γονιδιακές θεραπείες κυμαίνεται από 1,2 εκατομμύρια δολάρια έως 2,1 εκατομμύρια δολάρια.
Thuc Linh (Σύμφωνα με Forbes, Guardian, Healthline )
[διαφήμιση_2]
Σύνδεσμος πηγής
Σχόλιο (0)