Γιατί το φάρμακο για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας κοστίζει 50 δισεκατομμύρια VND ανά δόση;

[διαφήμιση_1]

Οι ακριβές πρώτες ύλες, η πολύπλοκη κατασκευή και ένα δύσκολο στην αναπαραγωγή μοντέλο σημαίνουν ότι το Zolgensma, ένα φάρμακο για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας, κοστίζει 2,1 εκατομμύρια δολάρια (50 δισεκατομμύρια VND) ανά δόση.

Το φάρμακο που χορηγείται μια φορά στη ζωή αντιμετωπίζει τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), μια γενετική διαταραχή που προκαλεί μυϊκή ατροφία και αδυναμία. Αναπτύχθηκε από την AveXis, θυγατρική της αμερικανικής φαρμακευτικής εταιρείας Novartis, και λέγεται ότι ήταν το πιο ακριβό στον κόσμο κατά την κυκλοφορία του. Ορισμένες ασφαλιστικές εταιρείες δεν κάλυπταν το φάρμακο λόγω της υψηλής τιμής του. Άλλες είχαν αυστηρές απαιτήσεις για να περιορίσουν τον αριθμό των ασθενών που ήταν επιλέξιμοι για το φάρμακο.

Επτά παιδιά από το Βιετνάμ με νωτιαία μυϊκή ατροφία έλαβαν δωρεάν φάρμακα από την AveXis μέσω ενός προγράμματος λαχειοφόρου αγοράς που πραγματοποιείται δύο φορές το μήνα.

Πρωτοποριακή αποτελεσματικότητα θεραπείας

Σύμφωνα με τους ειδικούς, για να κατανοήσουμε γιατί μια δόση Zolgensma κοστίζει σχεδόν 50 δισεκατομμύρια VND, είναι απαραίτητο να κατανοήσουμε πώς και γιατί δημιουργήθηκε αυτό το φάρμακο. Το Zolgensma ανήκει στην ομάδα των εξατομικευμένων φαρμάκων, που στοχεύουν σε συγκεκριμένα προβλήματα που προκαλούνται από τον γενετικό κώδικα ενός ασθενούς. Έτσι, αυτή η μέθοδος θεραπείας της νόσου είναι πολύ πιο αποτελεσματική από τις παραδοσιακές μεθόδους, οι οποίες είναι δημοφιλείς και διαθέσιμες σε πολλούς ασθενείς.

Το Zolgensma είναι ουσιαστικά ένας τύπος γονιδιακής θεραπείας. Το φάρμακο αντικαθιστά το ελαττωματικό γονίδιο SMN1 σε άτομα με νωτιαία μυϊκή ατροφία με ένα νέο, φυσιολογικά λειτουργικό αντίγραφο.

Αλλά η μεταφορά αυτού του υγιούς αντιγράφου στα κύτταρα δεν είναι εύκολη. Το νέο γονίδιο πρέπει να τοποθετηθεί μέσα σε έναν ιικό φορέα, που ονομάζεται αδενοϊός 9 (AAV9). Οι επιστήμονες αφαιρούν μέρος του DNA του ιού, ώστε να μην μπορεί να προκαλέσει ασθένειες στους ανθρώπους. Μόλις εισαχθεί στο σώμα μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης, ο ιικός φορέας ταξιδεύει στα κύτταρα, φέρνοντας το νέο, υγιές γονίδιο για να αντικαταστήσει το ελαττωματικό.

Το φάρμακο περιέχει επίσης τη δραστική ουσία onasemnogene abeparvovec, η οποία βοηθά στην αποκατάσταση των γονιδίων και στην παραγωγή πρωτεϊνών για την κίνηση των μυών και τη λειτουργία των νεύρων. Μετά την κυκλοφορία του Zolgensma, περίπου 80 παιδιά στο Ηνωμένο Βασίλειο έπαιρναν εξιτήριο από κρίσιμη κατάσταση κάθε χρόνο.

Η κατασκευάστρια εταιρεία Novartis δήλωσε ότι το Zolgensma είναι ακριβό επειδή «αλλάζει δραματικά τις ζωές των οικογενειών που πλήττονται από μια καταστροφική ασθένεια». Κάθε χρόνο, περισσότερα από 60.000 παιδιά παγκοσμίως διαγιγνώσκονται με νωτιαία μυϊκή ατροφία. Από την κυκλοφορία του, το Zolgensma έχει εγκριθεί από περίπου 38 χώρες, με περισσότερα από 1.000 παιδιά να χρησιμοποιούν το φάρμακο.

Ο διευθύνων σύμβουλος της Novartis, Βασ Ναρασιμχάν, υποστηρίζει ότι οι γονιδιακές θεραπείες αποτελούν μια ιατρική ανακάλυψη, προσφέροντας την ελπίδα θεραπείας θανατηφόρων γενετικών ασθενειών με μία μόνο δόση.

Το φάρμακο Zolgensma κοστίζει 2,1 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ. Φωτογραφία: Novartis — Το φάρμακο Zolgensma κοστίζει 2,1 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ. Φωτογραφία: *Novartis*

Δύσκολη η αναπαραγωγή του μοντέλου παραγωγής

Ενώ η γονιδιακή θεραπεία είναι μια πολλά υποσχόμενη επιλογή για τη θεραπεία πολλών ασθενειών, η διαδικασία παρασκευής των φαρμάκων είναι δύσκολη. Σε αντίθεση με τις θεραπείες με αντισώματα, οι οποίες επιτρέπουν τη δημιουργία και την επέκταση κυτταρικών σειρών, η γονιδιακή θεραπεία είναι δύσκολο να επεκταθεί σε κλίμακα και πολύ ακριβή στην παραγωγή της.

Το πρόβλημα έγκειται στη βιολογία, επειδή ο αρχικός φορέας AAV9 είναι ένας ιός που θέλει να σκοτώσει κύτταρα. Μόλις αφαιρεθεί και αντικατασταθεί το DNA, ο ιός είναι ασφαλής για εισαγωγή σε ανθρώπινα κύτταρα. Ωστόσο, η διαδικασία για να φτάσουμε σε αυτό το στάδιο είναι εξαιρετικά δαπανηρή.

Οι εταιρείες αγωνίζονται να αναπτύξουν και να εμπορευτούν νέα φάρμακα. Αλλά δεν αφιερώνουν πολύ χρόνο στη βελτιστοποίηση των διαδικασιών παραγωγής τους. Ως αποτέλεσμα, τα φάρμακα διατίθενται στην αγορά με υψηλό κόστος.

«Αυτή τη στιγμή, ο κόσμος δεν έχει την ικανότητα, τις διαδικασίες παραγωγής για την παρασκευή φαρμάκων για σπάνιες ή εξαιρετικά σπάνιες ασθένειες. Για τις γονιδιακές θεραπείες, πρέπει να αγοράσετε πολύ ακριβές πρώτες ύλες. Επομένως, η δυνατότητα κλιμάκωσης και λειτουργίας αυτού του μοντέλου είναι πολύ περιορισμένη», εξηγεί ο Eric Hobbs, Διευθύνων Σύμβουλος της Berkeley Lights.

Το Zolgensma είναι επί του παρόντος ένα ιδιόκτητο φάρμακο που παρασκευάζεται από την Novartis, χωρίς διαθέσιμη βιοομοειδή έκδοση - ένα φάρμακο που είναι παρόμοιο σε ποιότητα, ασφάλεια και κλινική αποτελεσματικότητα με το αρχικό προϊόν.

Το Zolgensma θεωρείται επίσης βιολογικό φάρμακο, που σημαίνει ότι παρασκευάζεται από ζωντανά κύτταρα. Επομένως, οι επιστήμονες δεν μπορούν να δημιουργήσουν ακριβή αντίγραφα αυτών των φαρμάκων.

Η εναλλακτική λύση στο Zolgensma είναι το Spinraza, το οποίο λαμβάνεται τέσσερις φορές το χρόνο εφ' όρου ζωής. Η τιμή καταλόγου του φαρμάκου είναι 750.000 δολάρια για τον πρώτο χρόνο και 350.000 δολάρια κάθε χρόνο στη συνέχεια, ή περίπου 4 εκατομμύρια δολάρια σε διάστημα 10 ετών.

Ο μη κερδοσκοπικός οργανισμός Ινστιτούτο Κλινικής Οικονομικής Αναθεώρησης εκτιμά ότι η δίκαιη τιμή για νέες γονιδιακές θεραπείες κυμαίνεται μεταξύ 1,2 εκατομμυρίων και 2,1 εκατομμυρίων δολαρίων.

Thuc Linh (Σύμφωνα με Forbes, Guardian, Healthline )

[διαφήμιση_2]
Σύνδεσμος πηγής