अमेरिका ने जीन संपादन उपकरण का उपयोग करके सफल चिकित्सा को मंजूरी दी

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अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने सिकल सेल रोग के इलाज के लिए एक क्रांतिकारी जीन-संपादन चिकित्सा को मंजूरी दे दी है।

एफडीए का निर्णय 9 दिसंबर को लिया गया। दो अनुमोदित उपचारों को कैसगेवी कहा जाता है, जो नोबेल पुरस्कार विजेता सीआरआईएसपीआर जीन-संपादन प्रौद्योगिकी पर आधारित है, और लाइफजेनिया, जो जीन को संपादित करने के लिए एक हानिरहित वायरस का उपयोग करता है।

कैसगेवी का उत्पादन दो कंपनियों, वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स (अमेरिका) और क्रिस्पर थेरेप्यूटिक्स (स्विट्जरलैंड) द्वारा किया जाता है। यह दवा सिकल सेल रोग और थैलेसीमिया से पीड़ित 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के रोगियों के स्टेम सेल में दोषपूर्ण जीन की मरम्मत करने में सक्षम है।

दोनों बीमारियाँ हीमोग्लोबिन जीन में खराबी के कारण होती हैं। जीन थेरेपी उपचार आमतौर पर लाखों डॉलर का होता है, जो कई मरीजों की पहुँच से बाहर होता है। निर्माता, वर्टेक्स फार्मास्युटिकल्स, कीमत को यथासंभव कम रखने के लिए प्रयासरत है।

एफडीए की यह मंजूरी ब्रिटेन की मेडिसिन्स एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (एमएचआरए) द्वारा नवंबर में इस थेरेपी को मंजूरी दिए जाने के बाद आई है।

इस बीच, लाइफजेनिया जीन ट्रांसफर का इस्तेमाल करके जीन एडिट करता है। यह मरीज़ के रक्त स्टेम सेल्स में बदलाव करके जीन से हीमोग्लोबिन बनाता है। एफडीए के अनुसार, जब इसे लाल रक्त कोशिकाओं में मिलाया जाता है, तो हीमोग्लोबिन सिकल सेल रोग के खतरे को कम करता है।

दरांती के आकार की लाल रक्त कोशिका। फोटो: सीडीसी — दरांती के आकार की लाल रक्त कोशिका। फोटो: *सीडीसी*

एफडीए के सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के निदेशक पीटर मार्क्स ने कहा, "ये सिकल सेल रोग के रोगियों के लिए जीन थेरेपी के क्षेत्र में प्रमुख प्रगति का प्रतिनिधित्व करते हैं। जीवन बदलने की उनकी क्षमता बहुत अधिक है।"

एफडीए की डॉ. निकोल वेर्डन के अनुसार, जीन थेरेपी उपचार को अधिक लक्षित और प्रभावी बनाती है, विशेष रूप से दुर्लभ बीमारियों से पीड़ित लोगों के लिए, जिनके पास उपचार के सीमित विकल्प होते हैं।

उन्होंने कहा कि एफडीए इस क्षेत्र को आगे बढ़ाने के लिए बहुत उत्साहित है, क्योंकि वे ऐसे व्यक्तियों की मदद करते हैं जिनका जीवन इस बीमारी के कारण गंभीर रूप से प्रभावित होता है।

एजेंसी की मंज़ूरी का मतलब है कि सिकल सेल रोग से पीड़ित लगभग 16,000 लोगों के लिए एक संभावित उपचार विकल्प उपलब्ध होगा। यह रोग लगभग 1,00,000 अमेरिकियों और दुनिया भर में 77 लाख से ज़्यादा लोगों को प्रभावित करता है, जिनमें से ज़्यादातर अफ़्रीकी और कैरेबियाई मूल के हैं। यह एक दुर्लभ, दुर्बल करने वाला और जानलेवा रक्त विकार है, और कई लोगों की उपचार संबंधी ज़रूरतें पूरी नहीं हो पाती हैं।

सिकल सेल के मरीज़ों में सामान्य अवतल-आकार की गोल रक्त कोशिकाओं की बजाय लंबी, दरांती के आकार की रक्त कोशिकाएँ होती हैं। ये विकृत कोशिकाएँ रक्त वाहिकाओं में फंस जाती हैं, जिससे ऑक्सीजन की आपूर्ति अवरुद्ध हो जाती है, जिससे गंभीर दर्द, स्ट्रोक और अंग क्षति होती है।

थुक लिन्ह ( एएफपी, एपी के अनुसार)

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