Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) menyetujui terapi penyuntingan gen revolusioner untuk mengobati penyakit sel sabit.
Keputusan FDA dibuat pada tanggal 9 Desember. Dua terapi yang disetujui disebut Casgevy, yang didasarkan pada teknologi penyuntingan gen CRISPR pemenang Hadiah Nobel, dan Lyfgenia, yang menggunakan virus tidak berbahaya untuk mengedit gen.
Casgevy diproduksi oleh dua perusahaan, Vertex Pharmaceuticals (AS) dan CRISPR Therapeutics (Swiss). Obat ini memiliki efek memperbaiki gen yang rusak pada sel punca pasien berusia 12 tahun ke atas dengan penyakit sel sabit dan talasemia.
Kedua penyakit ini disebabkan oleh cacat pada gen hemoglobin. Perawatan terapi gen biasanya menelan biaya jutaan dolar, yang tidak terjangkau bagi banyak pasien. Produsennya, Vertex Pharmaceuticals, berupaya menjaga harga serendah mungkin.
Persetujuan FDA datang setelah Badan Pengatur Obat-obatan dan Produk Kesehatan Inggris (MHRA) menyetujui terapi tersebut pada bulan November.
Sementara itu, Lyfgenia menggunakan transfer gen untuk mengedit gen. Lyfgenia mengubah sel punca darah pasien untuk menghasilkan hemoglobin yang berasal dari gen tersebut. Ketika ditambahkan ke sel darah merah, hemoglobin tersebut mengurangi risiko penyakit sel sabit, menurut FDA.
Sel darah merah berbentuk sabit. Foto: CDC
"Ini merupakan kemajuan besar dalam bidang terapi gen untuk pasien penyakit sel sabit. Potensinya untuk mengubah hidup sangat besar," kata Peter Marks, direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA.
Terapi gen membuat pengobatan lebih terarah dan efektif, terutama bagi orang-orang dengan penyakit langka yang memiliki pilihan pengobatan terbatas, menurut Dr. Nicole Verdun dari FDA.
FDA “sangat bersemangat untuk memajukan bidang ini,” tambahnya, karena mereka membantu individu yang hidupnya sangat terganggu oleh penyakit ini.
Persetujuan badan tersebut berarti sekitar 16.000 orang dengan penyakit sel sabit akan memiliki pilihan pengobatan potensial. Penyakit ini memengaruhi sekitar 100.000 orang Amerika dan lebih dari 7,7 juta orang di seluruh dunia, sebagian besar keturunan Afrika dan Karibia. Penyakit ini merupakan kelainan darah yang langka, melemahkan, dan mengancam jiwa, dan banyak di antaranya memiliki kebutuhan pengobatan yang belum terpenuhi.
Pasien sel sabit memiliki sel darah berbentuk sabit yang memanjang, bukan sel bulat cekung seperti pada umumnya. Sel-sel yang bentuknya tidak normal ini tersangkut di pembuluh darah, menghalangi suplai oksigen, menyebabkan nyeri hebat, stroke, dan kerusakan organ.
Thuc Linh (Menurut AFP, AP )
[iklan_2]
Tautan sumber
Komentar (0)