ベトナム、脊髄性筋萎縮症の治療薬を1回500億ドンで試験

上記の情報は、6月6日にハノイでPharma GroupがFPTと共同で主催したヘルスケアにおけるイノベーションとデジタル変革フォーラムにおいて、国立小児病院の内分泌・代謝・遺伝学・分子治療センター長であるVu Chi Dung准教授によって提供されました。

ベトナムの希少疾患の子どもたちが、1件あたり510億ベトナムドンかかる薬を検査中 - 写真1。

ゾルゲンスマという薬は1回の使用で約500億ドン以上するが、脊髄性筋萎縮症の子供たちには無償で支給されている。

写真：国立小児病院

2022年には子どもたちが治験に参加する予定です。国立小児病院がこの薬の臨床試験に参加しています。ベトナムは参加15カ国のうちの1つで、試験は5月30日に完了しました。

実験薬はゾルゲンスマで、遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症の治療薬として開発され、500億ドン以上の費用がかかります。この薬は生涯に一度使用され、病的な遺伝子を置き換え、正常な遺伝子を脊髄に挿入することで効果を発揮します。

薬物試験に参加した子どもたちは、薬物の使用を終えた後、次の5年間のモニタリング段階に移され、薬物の有効性を継続的に評価します。

脊髄性筋萎縮症は、幼児の呼吸筋麻痺により運動機能の低下や早期死亡を引き起こす遺伝性疾患です。

臨床試験により新薬へのアクセスが拡大

ユン博士によると、この薬の臨床試験は2歳以上の小児を対象としている。この薬はスイスの製薬グループ、ノバルティスが研究開発したもので、1回投与あたり210万米ドル（約500億ドン以上）の費用がかかり、発売当時は世界で最も高額だった。実際、ゾルゲンスマは2020年5月に米国食品医薬品局（FDA）により2歳未満の小児への投与が承認されている。

2021年、国立小児病院はノバルティス・ベトナム社と「ベトナムにおける脊髄性筋萎縮症患者のケアと希少疾患管理の強化」に関する覚書を締結し、2歳未満の脊髄性筋萎縮症患者10人にゾルゲンスマを無償提供した。

ベトナムでは、国立小児病院および小児病院（ホーチミン市）の2歳未満の子供46人が、無償援助によるこの薬を使用しました。

ヘルスケアにおけるイノベーションフォーラムでは、専門家らが臨床試験の実施におけるAIの役割についても強調しました。特に、国内の技術企業は臨床試験用のAIラボを構築しており、研究期間の短縮と治療における新薬へのアクセス向上に貢献しています。

出典: https://thanhnien.vn/viet-nam-thu-nghiem-thuoc-dieu-tri-teo-co-tuy-50-ti-dong-lieu-185250606170232942.htm