Essas terapias e tratamentos são vendidos a preços muito altos. De fato, seus preços são tão exorbitantes que representam um desafio não apenas para os pacientes, mas também para o sistema de saúde e as seguradoras, de acordo com a revista Scientific American .
Skysona é um tratamento de terapia genética com um custo único de 3 milhões de dólares que retarda a progressão da leucocitose adrenocorticotrópica cerebral (CALD).
Algumas das terapias e medicamentos mais caros do mundo incluem:
Skysona
Skysona é uma terapia genética inovadora, cujo tratamento individual custa US$ 3 milhões, aproximadamente 73 bilhões de VND. Desenvolvida pela empresa de biotecnologia Bluebird Bio (EUA), essa terapia retarda a progressão da leucoplasia adrenocorticotrópica cerebral (CALD).
A CALD é uma doença genética rara que afeta o sistema nervoso. A terapia Skysona modifica as células-tronco do paciente para introduzir o gene ALDP. Isso retarda a progressão da doença e melhora a qualidade de vida dos afetados. O alto custo dessa terapia se deve às despesas envolvidas em pesquisa, desenvolvimento e produção.
Zynteglo
Zynteglo é uma terapia gênica com vetor lentiviral também desenvolvida pela Bluebird Bio. O custo dessa terapia chega a US$ 2,8 milhões, aproximadamente 68 bilhões de VND, por tratamento. O medicamento é destinado a pacientes com talassemia dependente de transfusão (TDT), uma doença sanguínea rara que exige transfusões de sangue regulares e vitalícias para a sobrevivência.
A terapia com Zynteglo ajudará a reduzir, ou mesmo eliminar, a necessidade de transfusões de sangue, melhorando assim a qualidade de vida, bem como o fardo físico e financeiro das transfusões de sangue.
Zolgensma
O Zolgensma é considerado uma terapia genética revolucionária para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara em crianças. O medicamento foi desenvolvido pela Novartis (Suíça) e aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em maio de 2019.
O custo médio desse tratamento é de US$ 2,1 milhões, aproximadamente 50 bilhões de VND. O Zolgensma age substituindo genes defeituosos ou ausentes no gene SMN1 (neurônio motor de sobrevivência 1). Essa anormalidade é a causa da doença.
Zokinvy
Zokinvy é usado para tratar a síndrome de Hutchinson-Gilford (HGPS) e laminopatias progeroides. Essas são doenças genéticas extremamente raras que causam envelhecimento precoce em crianças.
O Zokinvy foi desenvolvido pela empresa de biotecnologia Eiger BioPharmaceuticals (EUA). O custo do tratamento com essa terapia é de US$ 1,7 milhão por ano, aproximadamente 25 bilhões de VND. O medicamento é administrado por via oral e atua para retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida de pacientes pediátricos, de acordo com a Scientific American.
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