As terapias e medicamentos mais caros do mundo

Essas terapias e medicamentos são vendidos a preços altíssimos. De fato, seus preços são tão altos que desafiam não apenas os pacientes, mas também o sistema de saúde e as seguradoras, de acordo com a revista Scientific American .

Skysona é uma terapia genética com um custo de tratamento único de US$ 3 milhões que retarda a progressão da adrenoleucodistrofia (CALD).

As terapias e medicamentos mais caros do mundo incluem:

Skysona

Skysona é uma terapia genética inovadora com um custo único de tratamento de 3 milhões de dólares, cerca de 73 bilhões de VND. Esta terapia foi desenvolvida pela empresa de biotecnologia Bluebird Bio (EUA) e tem o efeito de retardar a progressão da adrenoleucodistrofia (CALD).

A DAC é uma doença genética rara que afeta o sistema nervoso. A terapia Skysona envolve a modificação das células-tronco do paciente para incluir o gene ALDP. Isso retarda a progressão da doença e melhora a qualidade de vida dos portadores. A terapia é cara devido aos custos de pesquisa, desenvolvimento e fabricação.

Zynteglo

Zynteglo é uma terapia genética com vetor lentiviral, também desenvolvida pela Bluebird Bio. O custo dessa terapia é de até 2,8 milhões de dólares, cerca de 68 bilhões de VND, para um único tratamento. Os participantes do tratamento são pacientes com talassemia dependente de transfusão (TDT). Trata-se de uma doença sanguínea rara que exige transfusões de sangue regulares e por toda a vida para sobreviver.

A terapia com Zynteglo reduzirá ou até mesmo eliminará a necessidade de transfusões de sangue, melhorando assim a qualidade de vida, bem como o fardo físico e financeiro das transfusões de sangue.

Zolgensma

O Zolgensma é considerado uma terapia genética revolucionária para tratar a atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara em crianças. O medicamento foi desenvolvido pela empresa farmacêutica suíça Novartis e aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em maio de 2019.

O custo médio deste tratamento é de US$ 2,1 milhões, cerca de VND 50 bilhões. O Zolgensma funciona substituindo o gene defeituoso ou ausente nas células do neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1). É essa anormalidade que causa a doença.

Zokinvy

Zokinvy é usado para tratar a síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) e a síndrome progeroide das laminopatias. Essas são doenças genéticas extremamente raras que causam envelhecimento prematuro em crianças.

O Zokinvy foi desenvolvido pela empresa de biotecnologia Eiger BioPharmaceuticals (EUA). O custo do tratamento com essa terapia é de 1,7 milhão de dólares americanos/ano, cerca de 25 bilhões de VND. O medicamento, administrado por via oral, tem o efeito de retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida das crianças, de acordo com a Scientific American.

Link da fonte: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm