США одобрили прорывную терапию с использованием инструмента редактирования генов

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило революционную терапию генной инженерии для лечения серповидноклеточной анемии.

Решение FDA было принято 9 декабря. Два одобренных метода лечения называются Casgevy, основанный на удостоенной Нобелевской премии технологии редактирования генов CRISPR, и Lyfgenia, которая использует безвредный вирус для редактирования генов.

Препарат «Касгеви» производится двумя компаниями: Vertex Pharmaceuticals (США) и CRISPR Therapeutics (Швейцария). Препарат способен восстанавливать дефектные гены в стволовых клетках пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией и талассемией.

Оба заболевания вызваны дефектами генов, ответственных за гемоглобин. Лечение генной терапией обычно стоит миллионы долларов и недоступно для многих пациентов. Производитель, Vertex Pharmaceuticals, стремится поддерживать цены на максимально низком уровне.

Одобрение FDA поступило после того, как в ноябре терапию одобрило Агентство по регулированию оборота лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA).

Lyfgenia, в свою очередь, использует перенос генов для редактирования генов. Препарат изменяет стволовые клетки крови пациента, чтобы они вырабатывали гемоглобин, полученный из гена. По данным FDA, добавление гемоглобина к эритроцитам снижает риск серповидноклеточной анемии.

Серповидный эритроцит. Фото: CDC. — Серповидный эритроцит. Фото: *CDC.*

«Эти методы лечения представляют собой значительный прогресс в области генной терапии пациентов с серповидноклеточной анемией. Их потенциал изменить жизнь огромен», — заявил Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.

По словам доктора Николь Верден из FDA, генная терапия делает лечение более целенаправленным и эффективным, особенно для людей с редкими заболеваниями, у которых ограниченные возможности лечения.

Она добавила, что FDA «радо продвигать эту область вперед», поскольку они помогают людям, чья жизнь серьезно нарушена этой болезнью.

Одобрение агентства означает, что около 16 000 человек с серповидноклеточной анемией получат потенциальный вариант лечения. Это заболевание поражает около 100 000 американцев и более 7,7 миллиона человек по всему миру, в основном африканского и карибского происхождения. Это редкое, изнурительное и опасное для жизни заболевание крови, и многие из них не имеют достаточного лечения.

У пациентов с серповидноклеточной анемией клетки крови имеют удлинённую серповидную форму вместо типичных вогнутых круглых. Деформированные клетки застревают в кровеносных сосудах, блокируя поступление кислорода, что приводит к сильной боли, возможному инсульту и повреждению органов.

Тхук Линь (по данным AFP, AP )

Ссылка на источник