Perspektiva léčby neurologických onemocnění „úpravou“ lidského mozku

Vědci se blíží k tomu, aby byli schopni aplikovat technologii genové editace na lidský mozek – cíl, který byl dlouho považován za nejobtížněji splnitelný.

Perspektiva léčby neurologických onemocnění „úpravou“ lidského mozku. (Ilustrační foto. Zdroj: iStock)

Během posledních dvou let se několik experimentů na myších s využitím CRISPR a jeho variant ukázalo jako slibné v léčbě neurologických poruch.

Odborníci očekávají, že klinické studie na lidech začnou v příštích několika letech. „Data nikdy nebyla slibnější,“ řekla Monica Coenraadsová, ředitelka Nadace pro výzkum Rettova syndromu v USA. „Toto se stává čím dál méně sci-fi a více realitou.“

Na rozdíl od jater nebo krve je mozek chráněn hematoencefalickou bariérou, což ztěžuje zavádění komponent pro genovou editaci. Několik výzkumných skupin však zaznamenalo pozitivní výsledky. Loni v červenci experiment na myších s onemocněním střídavé hemiplegie u dětí ukázal, že technologie „primární editace“ by mohla opravit přibližně polovinu mozkové kůry, což by snížilo záchvaty, zlepšilo kognitivní funkce a pohyb a prodloužilo by život.

Jiné skupiny také testují na myších Huntingtonovu chorobu, Friedreichovu ataxii a genové mutace, které způsobují epilepsii nebo mentální retardaci. V těchto případech je přímá úprava přirozené kopie genu považována za bezpečnější než přidání nové kopie, která může být toxická.

Vědci doufají, že terapii otestují na pacientech s Rettovým syndromem nebo AHC do pěti let. Metoda bude pravděpodobně spoléhat na virus AAV9, který doručí složku pro úpravu genů do mozku, ale imunologická rizika zůstávají velkou výzvou. Americký biotechnologický průmysl navíc zažívá finanční krizi, která postupně snižuje financování výzkumu této drahé terapie.

„Financování dochází,“ říká paní Coenraadsová. „Ale musíme vytrvat a nadále produkovat kvalitní data.“

Zdroj: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html