Un médicament anticorps expérimental développé par Jasper Therapeutics a ouvert la voie aux enfants ayant besoin de greffes de cellules souches pour éviter des traitements de chimiothérapie et de radiothérapie extrêmement toxiques, selon un rapport de recherche récemment publié dans la revue Nature Medicine.
Lors d'une greffe de moelle osseuse, la première étape consiste toujours à « nettoyer » la moelle osseuse malade par chimiothérapie ou radiothérapie, une procédure qui provoque une série d'effets secondaires graves tels que des nausées, une perte de cheveux, un déficit immunitaire et laisse même des séquelles à long terme telles que l'infertilité, des lésions hépatiques et rénales.
Cependant, l'étude a montré que l'anticorps briquilimab a agi sans provoquer de toxicité. Le briquilimab cible CD117, une protéine présente sur les cellules souches sanguines et contrôlant leur développement.
L'essai a été mené à la faculté de médecine de Stanford (Californie, États-Unis) sur trois enfants atteints d'anémie de Fanconi, une maladie génétique rare. Chaque enfant n'a eu besoin que d'une seule perfusion de briquilimab 12 jours avant la greffe de cellules souches.
Les résultats ont montré qu'après 30 jours, les cellules saines du donneur avaient recouvert la quasi-totalité de la moelle osseuse des enfants. Initialement, l'objectif de l'équipe de recherche était d'atteindre une couverture de seulement 1 %, ce qui signifie que 1 % des cellules de la moelle osseuse provenaient du donneur. Mais deux ans plus tard, des tests ont montré que les trois enfants avaient presque 100 % de cellules du donneur et étaient toujours en bonne santé.
Il est à noter que dans les trois cas, les cellules souches provenaient des propres parents du patient. Ceci est impossible car les parents ne sont souvent pas parfaitement compatibles génétiquement avec leur enfant, ce qui peut facilement conduire à un rejet de greffe.
Pour surmonter ce problème, les scientifiques ont retiré des cellules immunitaires de la moelle osseuse donnée, afin d’éviter le risque que le corps du receveur attaque les cellules transplantées.
L’équipe mène actuellement des essais à mi-parcours sur davantage d’enfants atteints d’anémie de Fanconi et prévoit de tester le traitement sur d’autres maladies génétiques nécessitant des greffes de moelle osseuse.
Parallèlement, une autre équipe de recherche de la Stanford School of Medicine teste également la possibilité d'appliquer le briquilimab aux patients âgés atteints de cancer - ceux qui sont trop faibles ou qui ont de nombreuses maladies sous-jacentes pour supporter des doses complètes de chimiothérapie ou de radiothérapie.
Source : https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp
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