自家骨髄幹細胞療法により、肝胆道疾患の子供たちに新たな希望がもたらされる

先天性胆道閉鎖症は、小児における肝胆道疾患の中でも最も複雑かつ危険な疾患の一つです。胆道系の炎症が自然発生的に進行し、閉塞を引き起こして胆汁性肝硬変、肝機能障害、そして末期への進行リスクを高めます。本疾患の一般的な症状には、持続する黄疸や淡色便などがありますが、これらの徴候は他の肝胆道疾患と混同されやすく、早期診断が困難な場合が多くあります。

肝胆道系手術（肝臓から十二指腸への胆汁の流れを回復させる）は標準的な治療法です。しかし、これは一時的な解決策に過ぎません。統計によると、術後も肝線維化の進行、肝機能障害、門脈圧上昇、消化管出血、胆道感染症といった重篤な合併症の出現により、約60～80%の小児が肝移植を必要としています。ベトナムでは、臓器提供者の不足と高額な治療費のために肝移植が困難であり、多くの小児がこの治療法を受けることができません。

自家骨髄幹細胞移植は先天性胆道閉鎖症の治療をサポートする

こうした現実に直面し、国立小児病院は国家レベルの研究「小児先天性胆道閉鎖症の治療を支援するための自己骨髄幹細胞の応用」（コード：DTĐL.CN-16/21）を開始し、再生医療における画期的な方向性を切り開きました。この治療法は、肝機能の改善、慢性合併症の軽減、自然肝機能による寿命の延長、そして小児の生活の質の向上を目指すとともに、家族や社会の治療費負担を軽減します。

本研究課題では、自己骨髄幹細胞の分離・保存、先天性胆道閉鎖症の治療における幹細胞の利用、幹細胞療法に伴う合併症への対応という3つの標準プロセスを構築・完了しました。これらのプロセスは明確に提示され、安全性が確保されており、治療効果を維持しながら多くの医療施設に適用可能です。

この研究は、葛西手術を受けた先天性胆道閉鎖症の患者群を対象に実施されました。葛西手術では、術中に自己骨髄幹細胞の使用も併用しました。治療後の追跡調査では、この治療法により、手術のみを受けた患者群と比較して、胆汁排出が著しく改善し、胆道感染症の発生率が低下し、早期肝不全が抑制され、自然肝生存期間が延長したことが示されました。これは、特に肝移植が受けられない小児の肝胆道疾患治療に新たな展望を開くものです。

肝疾患治療における幹細胞の利用は、現代医学の発展と合致しています。国際的な研究により、幹細胞には、損傷した肝細胞の置換、肝微小環境の再構築、線維化と炎症への抵抗、肝再生と細胞増殖の促進、新生血管の形成促進、循環と肝機能の改善といった能力があることが実証されています。葛西手術と組み合わせることで、幹細胞療法は症状の改善だけでなく、長期的な肝機能の回復もサポートします。

2020年から2025年にかけて、本研究は早期診断、幹細胞の分離・保存、そして治療における幹細胞技術の活用に至るまで、あらゆる段階を完全に実施しました。また、研究チームは合併症管理に関するガイドラインを策定し、ベトナムの実情に適した安全で効果的な治療法を確保しました。

特に、自家骨髄幹細胞療法は費用対効果が高く、多くの医療施設で実施可能であり、免疫反応もほとんどないため、小児および成人における他の慢性肝疾患の治療への応用が容易になります。これは再生医療の発展における重要な一歩であり、肝胆道系、幹細胞、血管介入分野におけるベトナム医療チームの研究能力と集中治療能力の向上にもつながります。

この研究の成功は、 科学的意義だけでなく、深い人道的価値も有しています。自家骨髄幹細胞療法の応用は、先天性胆道閉鎖症の子どもたちの生活の質を向上させ、肝移植の必要性を減らし、自然肝による生存期間を延長する機会を提供し、その他の複雑な肝胆道疾患の子どもたちにも希望をもたらすでしょう。

研究チームは、再生医療と幹細胞療法の継続的な発展により、ベトナムが近いうちにこの先進的な治療法を広く導入し、地域および世界の科学地図におけるベトナム医学の地位向上に貢献するとともに、危険な肝臓および胆道疾患に苦しむ多くの不幸な子供たちに生きる希望をもたらすことを期待しています。

科学技術コミュニケーションセンター

出典: https://mst.gov.vn/hy-vong-moi-cho-tre-mac-benh-ly-gan-mat-nho-lieu-phap-te-bao-goc-tuy-xuong-tu-than-197251120170510978.htm