これらの治療法や治療は非常に高額で販売されています。実際、その価格の高さは、患者だけでなく医療制度や保険会社にも大きな負担となっていると、サイエンティフィック・アメリカン誌は報じています。
スカイソナは、副腎白質ジストロフィー（CALD）の進行を遅らせる遺伝子治療で、1回の治療費は300万ドルです。
世界で最も高価な治療法と医薬品には以下のものがあります。
スカイソナ
スカイソナは、1回の治療費が300万米ドル（約730億ベトナムドン）の画期的な遺伝子治療です。この治療法は、バイオテクノロジー企業ブルーバード・バイオ（米国）によって開発され、副腎白質ジストロフィー（CALD）の進行を遅らせる効果があります。
CALDは、神経系に影響を及ぼす稀な遺伝性疾患です。スカイソナ療法は、患者の幹細胞を改変し、ALDP遺伝子を組み込むことで、病気の進行を遅らせ、患者の生活の質を向上させます。この治療法の高額な価格は、研究開発および製造にかかる費用に起因しています。
ジンテグロ
Zyntegloはレンチウイルスベクター遺伝子治療薬であり、Bluebird Bio社によって開発されています。この治療の費用は1回の治療につき最大280万米ドル（約680億ベトナムドン）です。この薬剤の対象は、輸血依存性サラセミア（TDT）の患者です。これは希少な血液疾患であり、生存のためには患者は生涯にわたる定期的な輸血を必要とします。
Zynteglo 療法により、輸血の必要性が軽減またはなくなるため、生活の質が向上するとともに、輸血による身体的および経済的負担も軽減されます。
ゾルゲンスマ
ゾルゲンスマは、小児の希少遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療における画期的な遺伝子治療薬と考えられています。この薬剤はスイスの製薬会社ノバルティスによって開発され、2019年5月に米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得しました。
この治療の平均価格は210万米ドル（約500億ベトナムドン）です。ゾルゲンスマは、生存運動ニューロン1（SMN1）細胞内の欠陥または欠損した遺伝子を置換することで効果を発揮します。この異常が疾患の原因となります。
ゾキンヴィ
ゾキンビーは、ハッチンソン・ギルフォード早老症候群（HGPS）および早老性ラミノパチー症候群の治療に使用されます。これらは、小児の早期老化を引き起こす極めてまれな遺伝性疾患です。
ゾキンヴィは、バイオテクノロジー企業アイガー・バイオファーマシューティカルズ（米国）によって開発されました。この治療法による治療費は年間170万米ドル（約250億ベトナムドン）です。サイエンティフィック・アメリカン誌によると、この薬は経口投与され、病気の進行を遅らせ、小児の生活の質を向上させる効果があるとのことです。
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