EE.UU. aprueba una terapia innovadora que utiliza una herramienta de edición genética

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó una revolucionaria terapia de edición genética para tratar la enfermedad de células falciformes.

La decisión de la FDA se tomó el 9 de diciembre. Las dos terapias aprobadas se llaman Casgevy, que se basa en la tecnología de edición genética CRISPR, ganadora del Premio Nobel, y Lyfgenia, que utiliza un virus inofensivo para editar genes.

Casgevy es producido por dos compañías: Vertex Pharmaceuticals (EE. UU.) y CRISPR Therapeutics (Suiza). El fármaco repara genes defectuosos en células madre de pacientes mayores de 12 años con anemia de células falciformes y talasemia.

Ambas enfermedades son causadas por defectos en el gen de la hemoglobina. Los tratamientos de terapia génica suelen costar millones de dólares, inaccesibles para muchos pacientes. El fabricante, Vertex Pharmaceuticals, trabaja para mantener el precio lo más bajo posible.

La aprobación de la FDA se produce después de que la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) aprobara la terapia en noviembre.

Lyfgenia, por su parte, utiliza la transferencia genética para modificar genes. Altera las células madre sanguíneas del paciente para producir hemoglobina derivada del gen. Al añadirse a los glóbulos rojos, la hemoglobina reduce el riesgo de anemia falciforme, según la FDA.

Un glóbulo rojo con forma de hoz. Foto: CDC

"Estos representan avances importantes en el campo de la terapia génica para pacientes con anemia de células falciformes. Su potencial para cambiar vidas es enorme", dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

La terapia genética hace que el tratamiento sea más específico y efectivo, especialmente para personas con enfermedades raras que tienen opciones de tratamiento limitadas, según la Dra. Nicole Verdun de la FDA.

La FDA está “muy entusiasmada por avanzar en este campo”, añadió, porque ayuda a personas cuyas vidas están gravemente afectadas por la enfermedad.

La aprobación de la agencia significa que aproximadamente 16,000 personas con anemia de células falciformes tendrán una posible opción de tratamiento. La enfermedad afecta a aproximadamente 100,000 estadounidenses y a más de 7.7 millones de personas en todo el mundo, principalmente de ascendencia africana y caribeña. Es un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal, y muchas personas tienen necesidades de tratamiento insatisfechas.

Los pacientes con anemia falciforme presentan glóbulos sanguíneos alargados y falciformes en lugar de los típicos, redondos y cóncavos. Estas células deformes se atascan en los vasos sanguíneos, bloqueando el suministro de oxígeno y causando dolor intenso, accidentes cerebrovasculares y daño orgánico.

Thuc Linh (Según AFP, AP )

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