神経疾患を治療するために人間の脳を「編集」するという野望

科学者たちは、長い間最も達成困難な目標だと考えられてきたゲノム編集技術を人間の脳に適用することに近づきつつある。

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過去2年間、CRISPRとその変異体を使用したマウス実験がいくつか行われ、神経疾患の治療に有望性が示されており、専門家は数年以内に人間での臨床試験が開始されると予想している。

「データはかつてないほど明るいものになっています」と、米国レット症候群研究財団のモニカ・コーエンラーズ所長は述べた。「これはもはやSFではなく、現実になりつつあります。」

肝臓や血液とは異なり、脳は血液脳関門によって保護されているため、遺伝子編集成分の導入は困難です。しかしながら、多くの研究グループが良好な結果を報告しています。

昨年7月、交代性片麻痺という小児疾患を患うマウスを対象とした実験で、「プライム編集」技術によって大脳皮質の約半分が修復され、発作が軽減し、認知力と運動能力が向上し、寿命が延びることが示された。

他の研究グループも、ハンチントン病、フリードライヒ運動失調症、そしててんかんや精神遅滞を引き起こす遺伝子変異についてマウスで試験を行っています。これらのケースでは、遺伝子の自然なコピーを直接編集する方が、毒性のある新しいコピーを追加するよりも安全だと考えられています。

科学者たちは、5年以内にレット症候群（AHC）の患者を対象にこの治療法を試験したいと考えています。この治療法では、遺伝子編集成分を脳内に送達するためにAAV9ウイルスが利用される可能性が高いものの、免疫反応のリスクが依然として大きな課題となっています。さらに、米国のバイオテクノロジー業界は財政危機に見舞われており、この高額な治療法の研究資金は徐々に削減されています。

「資金は枯渇しつつあります」とコーエンラーズ氏は言う。「しかし、私たちは粘り強く努力し、良質なデータを生み出し続けなければなりません。」

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出典: https://baolaocai.vn/tham-vong-chinh-sua-nao-nguoi-de-dieu-tri-benh-than-kinh-post879802.html