Die Autoren einer neuen Studie der Mie-Universität (Japan) sagten, dass das Chromosom, das das Down-Syndrom verursacht, jetzt dank fortschrittlicher Gen-Editierungstechnologie entfernt werden kann.
Etwa 1 von 700 Neugeborenen in den Vereinigten Staaten leidet unter dem Down-Syndrom. Es wird durch eine zusätzliche Kopie des Chromosoms 21 verursacht.
Kinder mit Down-Syndrom haben oft viele gesundheitliche Probleme wie angeborene Herzfehler, Schilddrüsenerkrankungen usw., leichte bis mittelschwere geistige Behinderungen, Lernschwierigkeiten sowie Schwierigkeiten bei der Sprachentwicklung und den motorischen Fähigkeiten.
Forscher suchen seit langem nach Möglichkeiten, dieses zusätzliche Chromosom zu korrigieren, da die derzeitigen Eingriffe die Grundursache nicht beheben.
Das Down-Syndrom verursacht viele gesundheitliche Probleme und verlangsamt die Intelligenz kleiner Kinder (Abbildung: Pexels).
Aktuelle Arbeiten der Gruppe von Dr. Ryotaro an der Mie-Universität haben einen vielversprechenden Ansatz mit CRISPR-basierten Methoden gezeigt.
CRISPR-Cas9 ist ein vielseitiges System zur Genomeditierung, das auf einem Enzym basiert, das spezifische DNA-Sequenzen erkennt. Findet das Enzym eine geeignete Stelle, durchschneidet es die DNA-Sequenz. Wissenschaftler entwickeln CRISPR-Anleitungen, die nur das unerwünschte Chromosom angreifen.
Diese als allelspezifische Editierung bezeichnete Technik hilft dabei, das Schneideenzym an die richtige Stelle zu leiten.
Nach der Entfernung der zusätzlichen Kopie zeigten die bearbeiteten Zellen eine verbesserte Genexpression. Gene, die an der Entwicklung des Nervensystems beteiligt sind, waren aktiver, und auch die Aktivität schädlicher Gene war reduziert.
Einer im Fachmagazin PNAS Nexus veröffentlichten Studie zufolge kann die DNA-Editierungstechnologie CRISPR nun überschüssige Chromosomen in betroffenen Zellen entfernen und so das Zellverhalten wieder annähernd in Richtung Normalität bringen.
CRISPR kann jedoch auch gesunde Chromosomen beeinflussen. Forscher verfeinern die Technologie, um die zusätzliche Kopie des Chromosoms 21 gezielt zu beeinflussen.
Dr. Hashizume, der die Forschung leitete, hofft, dass ihre Arbeit dazu genutzt werden kann, regenerative und therapeutische Therapien zu entwickeln, die den genetischen Überschuss an seiner Quelle bekämpfen.
Die Forscher werden die Risiken der DNA-Veränderungen weiterhin analysieren und beobachten, wie sich die bearbeiteten Zellen im Laufe der Zeit verhalten und wie gut sie unter realen Bedingungen überleben.
Die Arbeit hebt hervor, wie CRISPR dazu beitragen könnte, genetische Fehler zu korrigieren, die Krankheiten wie das Down-Syndrom verursachen, sagen Experten.
Allerdings müssen die Forscher weiterhin die Risiken einer groß angelegten DNA-Editierung bewerten und sicherstellen, dass die editierten Zellen unter realen Bedingungen gesund bleiben.
Obwohl die Technik einen Durchbruch darstellt, warnen Experten, dass weitere Forschung nötig sei, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Methode bei verschiedenen Zelltypen und lebenden Organismen sicherzustellen.
Auch ethische Fragen zur Genomeditierung beim Menschen müssen vor der klinischen Anwendung sorgfältig geprüft werden.
Quelle: https://dantri.com.vn/suc-khoe/dot-pha-khoa-hoc-da-co-the-loai-bo-nhiem-sac-the-gay-ra-hoi-chung-down-20250719144801016.htm
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