Durchbruch: Der Wissenschaft ist es gelungen, das Chromosom zu eliminieren, das das Down-Syndrom verursacht.

(Dan Tri) – Eine Gruppe japanischer Wissenschaftler gab an, dass sie mithilfe von Genbearbeitung das Chromosom entfernen können, das das Down-Syndrom verursacht.

Das Chromosom, das das Down-Syndrom verursacht, kann nun mithilfe fortschrittlicher Genbearbeitungstechnologien entfernt werden, so die Autoren einer neuen Studie der Mie-Universität in Japan.

Das Down-Syndrom betrifft etwa 1 von 700 Neugeborenen in den Vereinigten Staaten und wird durch ein zusätzliches Exemplar des Chromosoms 21 verursacht.

Kinder mit Down-Syndrom haben oft viele gesundheitliche Probleme wie angeborene Herzfehler, Schilddrüsenerkrankungen, leichte bis mittelschwere geistige Behinderungen und Schwierigkeiten beim Lernen, der Sprache und der Motorik.

Forscher suchen schon lange nach Wegen, dieses zusätzliche Chromosom zu korrigieren, da die derzeitigen Maßnahmen die eigentliche Ursache nicht beheben.

Das Down-Syndrom verursacht viele gesundheitliche Probleme und verlangsamt zudem die Intelligenz junger Kinder (Illustration: Pexels).

Aktuelle Arbeiten der Arbeitsgruppe von Dr. Ryotaro an der Universität Mie haben einen vielversprechenden Ansatz mit CRISPR-basierten Methoden aufgezeigt.

CRISPR-Cas9 ist ein vielseitiges Gen-Editing-System, das auf einem Enzym basiert, das spezifische DNA-Sequenzen erkennt. Sobald das Enzym eine geeignete Stelle findet, schneidet es die DNA-Stränge. Wissenschaftler entwickeln CRISPR-Leitsequenzen, die gezielt nur das unerwünschte Chromosom verändern.

Diese Technik, die als allelspezifische Genomeditierung bezeichnet wird, hilft dabei, das schneidende Enzym an die richtige Stelle zu lenken.

Nach Entfernung der zusätzlichen Kopie zeigten die editierten Zellen eine verbesserte Genexpression. Gene, die an der Entwicklung des Nervensystems beteiligt sind, waren aktiver, und die Aktivität schädlicher Gene war ebenfalls reduziert.

Laut einer in der Fachzeitschrift PNAS Nexus veröffentlichten Studie kann die CRISPR-DNA-Editierungstechnologie überschüssige Chromosomen in betroffenen Zellen entfernen und so das Zellverhalten wieder in Richtung einer annähernd normalen Funktion zurückführen.

CRISPR kann jedoch auch gesunde Chromosomen beeinflussen. Forscher arbeiten daran, die Technologie weiterzuentwickeln, um gezielt die zusätzliche Kopie von Chromosom 21 zu verändern.

Dr. Hashizume, der Hauptautor der Studie, hofft, dass ihre Arbeit dazu beitragen kann, regenerative und therapeutische Therapien zu entwickeln, die genetische Überschüsse an ihrer Quelle bekämpfen.

Die Forscher werden weiterhin die Risiken der DNA-Veränderungen analysieren und beobachten, wie sich die veränderten Zellen im Laufe der Zeit verhalten und wie gut sie unter realen Bedingungen überleben.

Die Arbeit verdeutlicht, wie CRISPR dazu beitragen könnte, genetische Fehler zu korrigieren, die Erkrankungen wie das Down-Syndrom verursachen, sagen Experten.

Allerdings müssen die Forscher weiterhin die Risiken der groß angelegten DNA-Editierung bewerten und sicherstellen, dass die editierten Zellen unter realen Bedingungen gesund bleiben.

Obwohl es sich bei der Technik um einen Durchbruch handelt, warnen Experten davor, dass weitere Forschungen erforderlich sind, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Methode in verschiedenen Zelltypen und in lebenden Organismen zu gewährleisten.

Ethische Fragen zur Genomeditierung beim Menschen müssen vor einer klinischen Anwendung ebenfalls sorgfältig geprüft werden.

Quelle: https://dantri.com.vn/suc-khoe/dot-pha-khoa-hoc-da-co-the-loai-bo-nhiem-sac-the-gay-ra-hoi-chung-down-20250719144801016.htm