Une nouvelle percée ouvre la voie à la thérapie génique pour traiter la sclérose latérale amyotrophique

Selon un correspondant de VNA en Israël, un groupe de scientifiques de l'Université de Tel Aviv vient d'annoncer une découverte révolutionnaire qui pourrait ouvrir une voie de traitement efficace pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) - une maladie rare des motoneurones pour laquelle il n'existe actuellement aucun remède.

L'étude, publiée cette semaine dans la revue Nature Neuroscience, a mis au jour un nouveau mécanisme moléculaire à l'origine de la SLA et a démontré la capacité de la thérapie génique à base d'ARN à stopper la neurodégénérescence et même à régénérer les neurones endommagés.

La SLA est une maladie dégénérative progressive qui provoque la mort progressive des motoneurones, entraînant une faiblesse musculaire, une paralysie et, finalement, une insuffisance respiratoire.

Les traitements actuels contribuent uniquement à ralentir la progression de la maladie et à améliorer la qualité de vie du patient grâce aux médicaments, à la physiothérapie et à l'assistance respiratoire.

Les recherches ont été menées dans le laboratoire du professeur Eran Perlson à l'université de Tel Aviv, en collaboration avec le centre médical Sheba et des instituts de recherche en Israël, en France, en Turquie et en Italie.

L'équipe s'est intéressée à la protéine TDP-43, qui s'accumule anormalement aux terminaisons nerveuses chez les patients atteints de SLA. Les scientifiques ont découvert que les cellules musculaires saines sécrètent un petit ARN, le microARN-126, qui empêche la formation d'agrégats toxiques de TDP-43.

Chez les patients atteints de SLA, une forte diminution du microARN-126 provoque l'accumulation de TDP-43, conduisant à la destruction des mitochondries (la source d'énergie de la cellule) et à la mort progressive des neurones.

Des expériences ont également montré que l'ajout de microARN-126 aux tissus de patients et de souris contribuait à prévenir la neurodégénérescence et à favoriser la régénération des nerfs moteurs.

Selon le professeur Perlson, cette découverte « ouvre de nouvelles perspectives thérapeutiques en restaurant la signalisation ARN perdue afin de protéger les cellules nerveuses ».

L'équipe de recherche développe actuellement une méthode pour introduire le microARN-126 dans le corps humain à l'aide de vecteurs viraux AAV, une technologie qui a été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine dans d'autres thérapies géniques.

Outre la SLA, les experts estiment que ce mécanisme peut également s'appliquer à d'autres maladies neuromusculaires ou à des troubles liés à l'accumulation de protéines toxiques, comme la maladie d'Alzheimer.

Les experts affirment que les résultats de la recherche pourraient également aider à détecter la SLA précocement, avant que les lésions nerveuses ne deviennent graves, et ouvrir la voie au développement de médicaments ou de produits biologiques capables d'activer ou d'imiter les effets du microARN-126.

Comprendre comment les signaux d'ARN provenant des muscles contrôlent l'accumulation de protéines toxiques pourrait également contribuer au développement de thérapies pour la maladie d'Alzheimer et d'autres troubles liés aux protéines.

Le professeur Perlson a affirmé que cette découverte permet non seulement de comprendre comment la SLA se déclenche, mais ouvre également un espoir réaliste pour une thérapie génique qui pourra sauver la vie des patients à l'avenir.

(TTXVN/Vietnam+)

Source : https://www.vietnamplus.vn/dot-pha-moi-mo-duong-cho-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-xo-cung-teo-co-mot-ben-post1076893.vnp