Les États-Unis approuvent une thérapie révolutionnaire utilisant un outil d'édition génétique

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé une thérapie révolutionnaire d’édition génétique pour traiter la drépanocytose.

La décision de la FDA a été prise le 9 décembre. Les deux thérapies approuvées s'appellent Casgevy, qui est basée sur la technologie d'édition génétique CRISPR, lauréate du prix Nobel, et Lyfgenia, qui utilise un virus inoffensif pour modifier les gènes.

Casgevy est produit par Vertex Pharmaceuticals (États-Unis) et CRISPR Therapeutics (Suisse). Ce médicament répare les gènes défectueux des cellules souches de patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose et de thalassémie.

Ces deux maladies sont causées par des anomalies du gène de l'hémoglobine. Les traitements par thérapie génique coûtent généralement des millions de dollars, hors de portée de nombreux patients. Le fabricant, Vertex Pharmaceuticals, s'efforce de maintenir les prix au plus bas.

L'approbation de la FDA intervient après que l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé du Royaume-Uni (MHRA) a approuvé la thérapie en novembre.

Lyfgenia, quant à lui, utilise le transfert de gènes pour modifier les gènes. Il modifie les cellules souches sanguines d'un patient afin de produire de l'hémoglobine dérivée du gène. Ajoutée aux globules rouges, l'hémoglobine réduit le risque de drépanocytose, selon la FDA.

Un globule rouge en forme de faucille. Photo : CDC — Un globule rouge en forme de faucille. Photo : *CDC*

« Il s'agit d'avancées majeures dans le domaine de la thérapie génique pour les patients atteints de drépanocytose. Leur potentiel pour changer des vies est énorme », a déclaré Peter Marks, directeur du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA.

La thérapie génique rend le traitement plus ciblé et plus efficace, en particulier pour les personnes atteintes de maladies rares qui ont des options de traitement limitées, selon le Dr Nicole Verdun de la FDA.

La FDA est « très enthousiaste à l’idée de faire progresser ce domaine », a-t-elle ajouté, car elle aide les personnes dont la vie est gravement perturbée par la maladie.

L'approbation de l'agence permettra à environ 16 000 personnes atteintes de drépanocytose de bénéficier d'une option thérapeutique potentielle. Cette maladie touche environ 100 000 Américains et plus de 7,7 millions de personnes dans le monde, principalement d'origine africaine et caribéenne. Il s'agit d'une maladie sanguine rare, invalidante et potentiellement mortelle, et de nombreuses personnes ont des besoins thérapeutiques non satisfaits.

Les patients drépanocytaires présentent des globules rouges allongés et falciformes, au lieu des globules ronds concaves habituels. Ces cellules déformées se coincent dans les vaisseaux sanguins, bloquant l'apport d'oxygène et provoquant de fortes douleurs, des accidents vasculaires cérébraux et des lésions organiques.

Thuc Linh (Selon AFP, AP )

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