Les États-Unis approuvent une thérapie révolutionnaire utilisant un outil d'édition génique

L'agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a approuvé une thérapie révolutionnaire d'édition génique pour traiter la drépanocytose.

La décision de la FDA a été prise le 9 décembre. Les deux thérapies approuvées s'appellent Casgevy, qui repose sur la technologie d'édition génique CRISPR, récompensée par le prix Nobel, et Lyfgenia, qui utilise un virus inoffensif pour modifier les gènes.

Casgevy est produit par deux sociétés, Vertex Pharmaceuticals (États-Unis) et CRISPR Therapeutics (Suisse). Ce médicament permet de réparer les gènes défectueux dans les cellules souches des patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose et de thalassémie.

Ces deux maladies sont dues à des anomalies du gène de l'hémoglobine. Les traitements de thérapie génique coûtent généralement des millions de dollars, un prix inaccessible pour de nombreux patients. Le fabricant, Vertex Pharmaceuticals, s'efforce de maintenir le prix au plus bas.

L'approbation de la FDA intervient après que l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a approuvé le traitement en novembre.

Lyfgenia, quant à elle, utilise le transfert de gènes pour modifier des gènes. Elle modifie les cellules souches sanguines d'un patient afin qu'elles produisent une hémoglobine dérivée du gène. Ajoutée aux globules rouges, cette hémoglobine réduit le risque de drépanocytose, selon la FDA.

Un globule rouge en forme de faucille. Photo : CDC

« Il s’agit là d’avancées majeures dans le domaine de la thérapie génique pour les patients atteints de drépanocytose. Leur potentiel pour changer des vies est énorme », a déclaré Peter Marks, directeur du Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA.

La thérapie génique permet de rendre les traitements plus ciblés et plus efficaces, notamment pour les personnes atteintes de maladies rares qui disposent de peu d'options thérapeutiques, selon le Dr Nicole Verdun de la FDA.

La FDA est « très enthousiaste à l'idée de faire progresser ce domaine », a-t-elle ajouté, car cela aide les personnes dont la vie est gravement perturbée par la maladie.

L’approbation de l’agence signifie qu’environ 16 000 personnes atteintes de drépanocytose auront potentiellement accès à un traitement. Cette maladie touche environ 100 000 Américains et plus de 7,7 millions de personnes dans le monde, principalement d’origine africaine et caribéenne. Il s’agit d’une maladie sanguine rare, invalidante et potentiellement mortelle, pour laquelle de nombreux patients ont des besoins thérapeutiques non satisfaits.

Les personnes atteintes de drépanocytose présentent des globules rouges allongés, en forme de faucille, au lieu des globules rouges ronds et concaves habituels. Ces cellules anormales s'accumulent dans les vaisseaux sanguins, bloquant l'apport d'oxygène et provoquant de fortes douleurs, des accidents vasculaires cérébraux et des lésions organiques.

Thuc Linh (Selon AFP, AP )

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