希少疾患治療薬の価格は、驚くべき速さで上昇しています。調査会社Evaluateの分析によると、米国では、2023年に新規承認される医薬品の平均定価は年間約30万ドルと予想されており、これは2021年の18万ドルから上昇し、過去10年間の平均の2倍以上となります。注目すべきは、新規承認の大部分が希少疾病用医薬品であり、2024年に承認される新薬全体の72%を占め、2019年の51%から増加していることです。
平均定価とは、割引、プロモーション、リベートを適用する前に、メーカー、サプライヤー、または企業体が公式に公表した製品の平均価格です。
単剤での価格記録を樹立した薬剤もあります。例えば、白質ジストロフィー（MLD）の単回遺伝子治療薬「レンメルディ」は現在425万ドルで、世界で最も高価な薬剤となっています。脊髄性筋萎縮症の治療薬「ゾルゲンスマ」は、以前は1回の治療で210万ドル以上かかりました。こうした高額な費用は、先進国を含む多くの国にとって、患者への支払いを困難にしています。
患者数が少なく、薬価が高騰している
希少疾患の鍵となるのは、患者数が極めて少なく、時には世界中で数千人程度に過ぎないことです。しかし、医薬品を市場に出すための研究開発費は、ジェネリック医薬品と大差なく、3億ドルから10億ドルを超える場合も少なくありません。患者数がこれほど少ないため、企業は損益分岐点に達するために薬価を数十倍に引き上げざるを得ません。
例えば、希少疾患治療薬の年間価格が10万ドルで、世界中で1万人しか使用していない場合、収益は10億ドルになります。これは初期投資費用を賄うための最低限の金額に過ぎません。だからこそ、多くの希少疾患治療薬が「法外な」価格にもかかわらず承認され、市場に投入されているのです。
独占保護の長期化は価格上昇につながる
米国と欧州では、希少疾患治療薬を開発する企業は、希少疾病用医薬品法（1983年）などの法律により、様々な優遇措置を受けています。これにより、企業は税金やFDAへの申請料を免除され、さらに最も重要なのは、特許が失効した後でも7年間（米国）または10年間（欧州）の市場独占権が付与されることです。
これにより競争が大幅に減少し、市場に代替品がないため、企業は高価格設定が可能になります。イェール大学医学部の研究では、多くの場合、価格上昇はコストによるものではなく、それを可能にしている「商業的独占」によるものであることが明らかになりました。
価格統制法は間接的に新薬の価格を押し上げる
医薬品価格の無制限な上昇を防ぐため、米国インフレ抑制法（IRA）などの法律では、年間の医薬品価格上昇率がインフレ率を超えないことを義務付けています。しかし、このことは、企業が発売時に非常に高い価格を設定し、その後は規制を回避するために毎年4～10%程度の小幅な値上げを維持するというインセンティブを無意識のうちに生み出しています。
その結果、新薬の価格は急騰し、引き下げることはほぼ不可能となっている。批判者たちは、新法は薬価形成メカニズムの根本原因に介入することなく、対症療法に過ぎないと指摘する。
ADVIヘルスのサラ・バトラー博士は、この法律に基づいて交渉された価格の一部は、患者の現在の自己負担額よりもさらに高いと指摘した。
遺伝子・細胞治療 - 高価な技術、再現が難しい
希少疾患に対する遺伝子・細胞治療の進歩は医学にとって大きな前進である一方、薬価の高騰も招いています。これらの治療法は複雑で製造コストが高く、高度な技術を要する保管・流通プロセスと特殊なインフラを必要とします。
例えば、レンメルディとゾルゲンスマはどちらも1回限りの遺伝子治療ですが、それぞれ425万ドルと210万ドルの費用がかかります。ドイツ、フランス、イギリスなどの国では、米国よりも低い価格交渉が行われることが多いものの、最終的な価格は依然として100万ドルから200万ドルを超えることが多く、希少疾患治療の歴史において前例のない状況です。
さらに、企業は製造技術を共有しないことが多く、ジェネリック医薬品やより安価なバージョンを開発できる可能性が低くなります。
ジェネリック医薬品やバイオシミラーとの競争の欠如
一般的な医薬品とは異なり、希少疾患の治療薬はジェネリック医薬品（化学的に同等）やバイオシミラー（生物学的に類似）への置き換えが困難です。ジェネリック医薬品は元の医薬品と同じ有効成分を持つコピー品であり、バイオシミラーは生物学的製剤とほぼ同一の製品で、がんや自己免疫疾患の治療によく使用されます。
その理由は、技術的な障壁と低い収益性の両方にあります。患者数が少ないため、ジェネリック医薬品企業は生産への投資に消極的であり、バイオシミラーの試験プロセスは複雑で費用もかかります。
典型的な例として、HUS治療薬であるソリリス（エクリズマブ）が挙げられます。米国では年間41万ドル、カナダでは最大70万ドルの費用がかかります。2007年に発売されましたが、法的および技術的な障壁により、市場には依然として競合製品がほとんどありません。
TH（VnExpressによると）出典: https://baohaiduong.vn/vi-sao-thuoc-chua-benh-hiem-ngay-cang-gia-tren-troi-414310.html
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