Эти методы лечения продаются по очень высоким ценам. Фактически, их стоимость настолько завышена, что представляет собой проблему не только для пациентов, но и для системы здравоохранения и страховых компаний, как сообщает журнал Scientific American .
Skysona — это метод генной терапии, стоимость которого составляет 3 миллиона долларов (единовременная стоимость). Он замедляет прогрессирование церебрального адренокортикотропного лейкоцитоза (CALD).
К числу самых дорогостоящих в мире методов лечения и лекарств относятся:
Скайсона
Skysona — это революционная генная терапия, стоимость одной процедуры которой составляет 3 миллиона долларов США, что примерно равно 73 миллиардам вьетнамских донгов. Разработанная биотехнологической компанией Bluebird Bio (США), эта терапия замедляет прогрессирование церебральной адренокортикотропной лейкоплакии (CALD).
CALD — это редкое генетическое заболевание, поражающее нервную систему. Терапия Skysona модифицирует стволовые клетки пациента, вводя ген ALDP. Это замедляет прогрессирование заболевания и улучшает качество жизни больных. Высокая стоимость этой терапии обусловлена расходами на исследования, разработку и производство.
Зинтегло
Зинтегло — это генная терапия с использованием лентивирусного вектора, также разработанная компанией Bluebird Bio. Стоимость этой терапии составляет до 2,8 миллионов долларов США, что примерно равно 68 миллиардам вьетнамских донгов за один сеанс лечения. Препарат предназначен для пациентов с трансфузионно-зависимой талассемией (ТДТ), редким заболеванием крови, при котором пациентам для выживания необходимы регулярные пожизненные переливания крови.
Терапия препаратом Зинтегло поможет уменьшить или даже полностью исключить необходимость переливания крови, тем самым улучшив качество жизни, а также снизив физическое и финансовое бремя, связанное с переливанием крови.
Золгенсма
Золгенсма считается революционной генной терапией для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), редкого генетического заболевания у детей. Препарат был разработан компанией Novartis (Швейцария) и одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в мае 2019 года.
Средняя стоимость этого лечения составляет 2,1 миллиона долларов США, что примерно равно 50 миллиардам вьетнамских донгов. Золгенсма действует путем замены дефектных или отсутствующих генов в гене SMN1 (survival motor neurons 1). Эта аномалия является причиной заболевания.
Зокинви
Зокинви применяется для лечения синдрома Хатчинсона-Гилфорда (HGPS) и прогероидных ламинопатий. Это крайне редкие генетические заболевания, вызывающие преждевременное старение у детей.
Препарат Zokinvy был разработан биотехнологической компанией Eiger BioPharmaceuticals (США). Стоимость лечения этим препаратом составляет 1,7 миллиона долларов в год, что примерно равно 25 миллиардам вьетнамских донгов. Препарат принимается перорально и, согласно Scientific American, замедляет прогрессирование заболевания и улучшает качество жизни детей.
Ссылка на источник






Комментарий (0)