Самые дорогие терапии и лекарства в мире

Эти методы лечения и терапии продаются по очень высоким ценам. Более того, по данным журнала Scientific American , они настолько высоки, что создают проблемы не только для пациентов, но и для системы здравоохранения и страховых компаний.

Skysona — это генная терапия, стоимость единовременного лечения которой составляет 3 миллиона долларов США, замедляющая прогрессирование адренолейкодистрофии (CALD).

Самые дорогие терапии и лекарства в мире включают:

Скайсона

Skysona — это прорывной генный препарат, стоимость которого составляет 3 миллиона долларов США (около 73 миллиардов донгов) в год. Этот препарат был разработан биотехнологической компанией Bluebird Bio (США) и замедляет прогрессирование адренолейкодистрофии (CALD).

CALD (клеточная дистрофия пищевода) — редкое генетическое заболевание, поражающее нервную систему. Терапия Skysona модифицирует стволовые клетки пациента, включая ген ALDP. Это замедляет прогрессирование заболевания и улучшает качество жизни пациентов с этим заболеванием. Высокая стоимость этой терапии обусловлена ​​затратами на исследования, разработку и производство.

Зинтегло

Препарат Zynteglo – это лентивирусный векторный препарат для генной терапии, также разработанный компанией Bluebird Bio. Стоимость одной процедуры составляет до 2,8 млн долларов США (около 68 млрд донгов). Препарат применяется у пациентов с трансфузионно-зависимой талассемией (ТСТ). Это редкое заболевание крови, требующее регулярных и пожизненных переливаний крови для выживания.

Терапия препаратом Zynteglo сократит или даже устранит необходимость переливания крови, тем самым улучшая качество жизни, а также физическую и финансовую нагрузку от переливания крови.

Золгенсма

Золгенсма считается революционным препаратом генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), редкого генетического заболевания у детей. Препарат был разработан швейцарской фармацевтической компанией Novartis и получил лицензию Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в мае 2019 года.

Средняя стоимость этого лечения составляет 2,1 миллиона долларов США, или около 50 миллиардов донгов. Препарат Золгенсма действует путём замены дефектного или отсутствующего гена в клетках SMN1 (выживаемости двигательных нейронов 1). Именно эта аномалия и вызывает заболевание.

Зокинви

Зокинви используется для лечения синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда (СГГ) и синдрома прогероидной ламинопатии. Это крайне редкие генетические заболевания, вызывающие преждевременное старение у детей.

Препарат Зокинви был разработан биотехнологической компанией Eiger BioPharmaceuticals (США). Стоимость лечения этим препаратом составляет 1,7 млн ​​долларов США в год (около 25 млрд донгов). Препарат принимается перорально, замедляет прогрессирование заболевания и улучшает качество жизни детей, сообщает Scientific American.

Ссылка на источник: https://thanhnien.vn/nhung-lieu-phap-thuoc-dieu-tri-dat-nhat-the-gioi-185240105003114282.htm