การพัฒนายาใหม่โดยใช้เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิด

ด้วยความสามารถในการเปลี่ยนแปลงไปเป็นเซลล์ประเภทต่างๆ ได้มากมาย เซลล์ต้นกำเนิดจึงถูกนำมาใช้ในการรักษาโรคต่างๆ และมีบทบาทสำคัญในการวิจัยทางการแพทย์และการพัฒนายา

เซลล์ต้นกำเนิดมีบทบาทสำคัญอย่างยิ่งในการพัฒนายาใหม่ ปัจจุบัน ยาใหม่ส่วนใหญ่ต้องผ่านการทดสอบในสัตว์ (การทดสอบในร่างกาย) ก่อนที่จะนำมาใช้ในมนุษย์ อย่างไรก็ตาม แม้ว่ายาจะเหมาะสมอย่างสมบูรณ์ในสัตว์ แต่ก็ไม่มีการรับประกันว่ายาเหล่านั้นจะปลอดภัยอย่างแน่นอนสำหรับการใช้ในมนุษย์ ทางออกที่ดีที่สุดสำหรับปัญหาผลข้างเคียงของยาคือการทดสอบยาในเซลล์มนุษย์ (การทดสอบในหลอดทดลอง) ก่อนที่จะนำไปสู่การทดลองทางคลินิกในมนุษย์

งานวิจัยจำนวนมากแสดงให้เห็นว่าเซลล์ต้นกำเนิดเป็นเครื่องมือที่มีประสิทธิภาพสำหรับการวิจัยและพัฒนายา งานวิจัยชิ้นหนึ่ง (ปี 2023) ระบุว่าเซลล์ต้นกำเนิดเป็นแพลตฟอร์มการทดสอบในหลอดทดลองที่เหมาะสมสำหรับการวิจัยทางเภสัชวิทยา ช่วยให้สามารถระบุเป้าหมายโมเลกุลใหม่ ประเมินผลทางเภสัชวิทยาของสารประกอบ และทำนายประสิทธิภาพทางคลินิก ตัวอย่างที่สำคัญคือการสร้างแบบจำลองมะเร็งจากเซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเองเพื่อประเมินประสิทธิภาพของการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันบำบัด

นอกจากจะช่วยทดแทนเนื้อเยื่อที่สูญเสียหรือเสียหายแล้ว เซลล์ต้นกำเนิดยังช่วยเร่งการวิจัยและการคัดกรองยาอีกด้วย การใช้เซลล์ต้นกำเนิดเพื่อจำลองโรคในระดับเซลล์ ช่วยให้ นักวิทยาศาสตร์ เข้าใจกลไกการเกิดโรคได้ดียิ่งขึ้น ส่งผลให้สามารถคัดกรองสารประกอบที่มีศักยภาพในการนำไปใช้เป็นยาได้อย่างมีประสิทธิภาพ

จากข้อมูลของสถาบันเวชศาสตร์ฟื้นฟูแห่งแคลิฟอร์เนีย (CIRM) การประยุกต์ใช้เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดหลังจากที่ได้ชี้แจงกลไกของโรคแล้ว จะช่วยลดระยะเวลาและต้นทุนในการพัฒนายา เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดคาดว่าจะช่วยเพิ่มขีดความสามารถของบริษัทเภสัชกรรมในการคัดกรองยาใหม่เพื่อหาผลข้างเคียงได้เร็วขึ้นในกระบวนการพัฒนา ซึ่งจะช่วยลดระยะเวลาในการพัฒนายาใหม่ได้อย่างมาก

หลายประเทศทั่ว โลก เช่น สหรัฐอเมริกา แคนาดา เยอรมนี ญี่ปุ่น และจีน ประสบความสำเร็จในการประยุกต์ใช้เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดเพื่อพัฒนายาใหม่ ปัจจุบัน เทคโนโลยีที่ใช้กันอย่างแพร่หลายที่สุดคือ เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดแบบหลายศักยภาพ (iPS) และเทคโนโลยีการถ่ายโอนนิวเคลียสของเซลล์ร่างกาย (SCNT) เซลล์ต้นกำเนิดแบบหลายศักยภาพที่สร้างขึ้นผ่านเทคโนโลยี iPS และ SCNT จะสร้างสายเซลล์ที่มีลักษณะทางพันธุกรรมเหมือนกับเซลล์ผู้บริจาค

ตัวอย่างหนึ่งคือกระบวนการวิจัยเพื่อผลิตยาต้านโรคพาร์กินสัน การวิจัยเริ่มต้นด้วยการเก็บตัวอย่างเซลล์ผิวหนังเล็กน้อยจากผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน จากนั้นนักวิทยาศาสตร์จะนำเซลล์เหล่านี้ไปเพาะเลี้ยงภายใต้สภาวะพิเศษเพื่อเปลี่ยนให้เป็นเซลล์ประสาทที่เหมือนกับเซลล์ที่เสียหายในสมองของผู้ป่วย หลังจากระยะเวลาการสังเกต เซลล์ใหม่เหล่านี้จะจำลองการดำเนินของโรคพาร์กินสันได้อย่างแม่นยำในจานเพาะเลี้ยง นักวิจัยจะสังเกตการเปลี่ยนแปลงที่เกิดขึ้นภายในเซลล์อย่างละเอียดในช่วงเริ่มต้นของโรค ซึ่งช่วยให้สามารถพัฒนากระบวนการคัดกรองยาได้เร็วขึ้น ช่วยป้องกัน ชะลอ หยุด หรือแม้กระทั่งย้อนกลับการดำเนินของโรคพาร์กินสันได้

ในทางกลับกัน เซลล์ต้นกำเนิดยังถูกนำมาใช้เพื่อประเมินความปลอดภัยและความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นของยาใหม่ๆ ดร. บรูซ คอนคลิน นักวิจัยอาวุโสจากสถาบันโรคหัวใจและหลอดเลือดแกลดสโตน กล่าวว่า การคัดกรองยาโดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดที่มีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงไปเป็นเซลล์ชนิดต่างๆ เป็นวิธีการที่มีประสิทธิภาพในการตรวจจับผลข้างเคียงที่เป็นพิษ เซลล์ต้นกำเนิดจะถูกเพาะเลี้ยงให้เติบโตเป็นเซลล์ชนิดต่างๆ เช่น เซลล์หัวใจ เซลล์ตับ หรือเซลล์สมอง จากนั้นจึงนำไปสัมผัสกับยาใหม่ๆ และ/หรือสารอันตรายจากสิ่งแวดล้อม เพื่อบันทึกผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น ตัวอย่างเช่น เซลล์ต้นกำเนิดประสาทถูกนำมาใช้ในการศึกษาโรคอัลไซเมอร์และคัดกรองสารยับยั้งเบต้า-อะไมลอยด์

ในความเป็นจริง กระบวนการทดสอบยาใช้เวลาหลายปีและมีค่าใช้จ่ายหลายล้านดอลลาร์ ในสหรัฐอเมริกา ยาใหม่ต้องผ่านสี่ขั้นตอนก่อนที่จะนำออกสู่ตลาดได้ ได้แก่ การค้นคว้า และพัฒนา การวิจัยก่อนคลินิก การทดลองทางคลินิก และการประเมินโดยองค์การอาหารและยา (FDA) นอกจากนี้ ระยะเวลาที่ใช้ในการนำยาผ่านขั้นตอนการพัฒนาต่างๆ เหล่านี้และได้รับการอนุมัติจากองค์การยาแห่งยุโรป (EMA) หรือองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) โดยเฉลี่ยแล้วใช้เวลา 10 ปี

ในระยะยาว เซลล์ต้นกำเนิดจะเปิดโอกาสใหม่ๆ สำหรับการรักษาด้วยยาแบบเฉพาะบุคคล โดยการสร้างแบบจำลองโรคเฉพาะสำหรับแต่ละบุคคลโดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเอง นักวิทยาศาสตร์และผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพสามารถคาดการณ์การตอบสนองของผู้ป่วยแต่ละรายต่อยาชนิดต่างๆ ได้ ซึ่งจะช่วยเพิ่มอัตราความสำเร็จในการรักษาและลดระยะเวลาการฟื้นตัว

ที่มา: https://baodautu.vn/phat-develop-new-drugs-from-stem-cell-technology-d227540.html