การพัฒนายาใหม่จากเทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิด

ด้วยความสามารถในการแยกความแตกต่างเป็นเซลล์หลายประเภท เซลล์ต้นกำเนิดจึงถูกนำมาใช้ในการรักษาโรคหลายชนิดและมีบทบาทสำคัญในการวิจัยทางการแพทย์และการพัฒนายา

เซลล์ต้นกำเนิดมีบทบาทสำคัญในการพัฒนายาใหม่ ปัจจุบันยาใหม่ส่วนใหญ่ต้องผ่านการทดสอบในสัตว์ (in vivo testing) ก่อนนำมาใช้ในมนุษย์ อย่างไรก็ตาม แม้ว่ายาจะเหมาะสมกับการใช้ในสัตว์อย่างสมบูรณ์ แต่ก็ไม่ได้รับประกันว่าจะปลอดภัยอย่างสมบูรณ์สำหรับการใช้ในผู้ป่วย วิธีแก้ปัญหาผลข้างเคียงของยาที่ดีที่สุดคือการทดสอบยาในเซลล์มนุษย์ (in vitro testing) ก่อนที่ยาจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในมนุษย์

การศึกษาหลายชิ้นแสดงให้เห็นว่าเซลล์ต้นกำเนิดเป็นเครื่องมือที่มีประสิทธิภาพสำหรับการวิจัยและพัฒนายา การศึกษาหนึ่ง (ปี 2023) แสดงให้เห็นว่าเซลล์ต้นกำเนิดเป็นแพลตฟอร์มการทดสอบในหลอดทดลองที่เหมาะอย่างยิ่งสำหรับการวิจัยทางเภสัชวิทยา เซลล์ต้นกำเนิดเหล่านี้ช่วยให้สามารถระบุเป้าหมายระดับโมเลกุลใหม่ ประเมินผลทางเภสัชวิทยาของสารประกอบ และคาดการณ์ประสิทธิภาพทางคลินิกได้ ตัวอย่างเช่น การสร้างแบบจำลองมะเร็งจากเซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเพื่อประเมินประสิทธิภาพของภูมิคุ้มกันบำบัด

นอกจากการทดแทนเนื้อเยื่อที่สูญเสียหรือเสียหายแล้ว เซลล์ต้นกำเนิดยังช่วยเร่งการวิจัยและการคัดกรองยาได้อีกด้วย การใช้เซลล์ต้นกำเนิดเพื่อจำลองการเกิดโรคในระดับเซลล์ ช่วยให้ นักวิทยาศาสตร์ เข้าใจการเกิดโรคได้ดีขึ้น และคัดกรองสารประกอบที่มีศักยภาพเป็นยาได้อย่างมีประสิทธิภาพ

สถาบันเวชศาสตร์ฟื้นฟูแห่งแคลิฟอร์เนีย (CIRM) ระบุว่า การประยุกต์ใช้เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดหลังจากชี้แจงกลไกของโรคจะช่วยลดระยะเวลาและต้นทุนในการพัฒนายาลงได้อย่างมาก คาดว่าเทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดจะช่วยพัฒนาความสามารถของบริษัทยาในการคัดกรองผลข้างเคียงของยาใหม่ได้เร็วขึ้นมากในกระบวนการพัฒนา ซึ่งจะช่วยลดเวลาในการพัฒนายาใหม่ได้อย่างมาก

หลายประเทศทั่วโลก เช่น สหรัฐอเมริกา แคนาดา เยอรมนี ญี่ปุ่น จีน ฯลฯ ได้นำเทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดมาประยุกต์ใช้เพื่อพัฒนายาใหม่ ๆ ได้อย่างประสบความสำเร็จ ปัจจุบัน เทคโนโลยีที่ได้รับความนิยมมากที่สุด ได้แก่ เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดพลูริโพเทนต์ประยุกต์ (iPS) และเทคโนโลยีการถ่ายโอนนิวเคลียสของเซลล์โซมาติก (SCNT) เซลล์ต้นกำเนิดพลูริโพเทนต์ที่สร้างขึ้นด้วยเทคโนโลยีเซลล์ iPS และ SCNT จะสร้างสายเซลล์ที่มีลักษณะทางพันธุกรรมเหมือนกับผู้บริจาคเซลล์

ตัวอย่างหนึ่งคือกระบวนการวิจัยเพื่อผลิตยาต้านการอักเสบสำหรับผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน กระบวนการวิจัยยาเริ่มต้นด้วยการเก็บตัวอย่างเซลล์ผิวหนังขนาดเล็กจากผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน นักวิทยาศาสตร์จะเพาะเลี้ยงเซลล์ตัวอย่างนี้ภายใต้สภาวะพิเศษเพื่อเปลี่ยนเซลล์เหล่านั้นให้เป็นเซลล์ประสาทที่มีลักษณะเฉพาะเหมือนกับเซลล์ที่เสียหายในสมองของผู้ป่วย หลังจากการตรวจสอบเป็นระยะเวลาหนึ่ง เซลล์ใหม่เหล่านี้จะจำลองกระบวนการของโรคพาร์กินสันได้อย่างแม่นยำในจานเพาะเลี้ยง นักวิจัยจะสังเกตการเปลี่ยนแปลงที่เกิดขึ้นภายในเซลล์อย่างละเอียดเมื่อโรคเริ่มต้นขึ้น จึงเป็นการพัฒนาวิธีการคัดกรองยาได้เร็วขึ้น ซึ่งช่วยป้องกัน ชะลอ หยุด หรือแม้แต่ย้อนกลับการดำเนินของโรคพาร์กินสัน

เซลล์ต้นกำเนิดยังถูกนำมาใช้เพื่อประเมินความปลอดภัยและความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นจากยาใหม่ ดร. บรูซ คอนคลิน นักวิจัยอาวุโสประจำสถาบันโรคหัวใจและหลอดเลือดแกลดสโตน กล่าวว่า การคัดกรองยาโดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดพลูริโพเทนต์ที่ถูกเหนี่ยวนำ (induced pluripotent stem cells) เป็นวิธีที่มีประสิทธิภาพในการตรวจหาผลข้างเคียงที่เป็นพิษ ดังนั้น เซลล์ต้นกำเนิดจะถูกเพาะเลี้ยงให้กลายเป็นเซลล์ชนิดโตเต็มวัย เช่น เซลล์หัวใจ เซลล์ตับ หรือเซลล์สมอง จากนั้นจึงนำไปสัมผัสกับยาใหม่และ/หรืออันตรายจากสิ่งแวดล้อมที่อาจเกิดขึ้น เพื่อบันทึกผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น ตัวอย่างเช่น การใช้เซลล์ต้นกำเนิดจากระบบประสาทเพื่อศึกษาโรคอัลไซเมอร์และคัดกรองสารยับยั้งเบต้าอะไมลอยด์

ในความเป็นจริง การทดสอบยาต้องใช้เวลาหลายปีและมีค่าใช้จ่ายหลายล้านดอลลาร์ ในสหรัฐอเมริกา ยาใหม่ต้องผ่านสี่ขั้นตอนก่อนจึงจะวางจำหน่ายได้ ได้แก่ การ ค้นพบ และพัฒนา การวิจัยก่อนการทดลองทางคลินิก การทดลองทางคลินิก และการตรวจสอบขององค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) นอกจากนี้ ระยะเวลาเฉลี่ยที่ยาจะผ่านขั้นตอนการพัฒนาต่างๆ และได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาแห่งยุโรป (EMA) หรือสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) คือ 10 ปี

ในระยะยาว เซลล์ต้นกำเนิดจะเปิดทางใหม่ให้กับการแพทย์เฉพาะบุคคล ด้วยการสร้างแบบจำลองโรคเฉพาะบุคคลโดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเอง นักวิทยาศาสตร์และผู้ให้บริการด้านสุขภาพจะสามารถคาดการณ์ได้ว่าผู้ป่วยแต่ละรายจะตอบสนองต่อยาแต่ละชนิดอย่างไร ซึ่งจะช่วยเพิ่มอัตราความสำเร็จของการรักษาและลดระยะเวลาการฟื้นตัว

ที่มา: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html