สหรัฐฯ อนุมัติการบำบัดที่ก้าวล้ำโดยใช้เครื่องมือตัดแต่งยีน

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) อนุมัติการบำบัดด้วยการตัดแต่งยีนที่ปฏิวัติวงการเพื่อรักษาโรคเม็ดเลือดรูปเคียว

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ตัดสินใจเมื่อวันที่ 9 ธันวาคม โดยวิธีการรักษาที่ได้รับอนุมัติ 2 วิธี เรียกว่า Casgevy ซึ่งใช้เทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR ที่ได้รับรางวัลโนเบล และ Lyfgenia ซึ่งใช้ไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายในการแก้ไขยีน

Casgevy ผลิตโดยบริษัทสองแห่ง ได้แก่ Vertex Pharmaceuticals (สหรัฐอเมริกา) และ CRISPR Therapeutics (สวิตเซอร์แลนด์) ยานี้มีฤทธิ์ซ่อมแซมยีนที่บกพร่องในเซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคเม็ดเลือดรูปเคียวและธาลัสซีเมีย

โรคทั้งสองชนิดนี้เกิดจากความบกพร่องของยีนที่ทำหน้าที่ควบคุมฮีโมโกลบิน การรักษาด้วยยีนบำบัดมักมีค่าใช้จ่ายหลายล้านดอลลาร์ ซึ่งผู้ป่วยจำนวนมากไม่สามารถจ่ายได้ บริษัทผู้ผลิต Vertex Pharmaceuticals กำลังพยายามรักษาราคาให้ต่ำที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้

การอนุมัติของ FDA เกิดขึ้นหลังจากที่หน่วยงานกำกับดูแลผลิตภัณฑ์ยาและการดูแลสุขภาพของสหราชอาณาจักร (MHRA) อนุมัติการบำบัดดังกล่าวในเดือนพฤศจิกายน

ในขณะเดียวกัน Lyfgenia ใช้การถ่ายโอนยีนเพื่อแก้ไขยีน โดยจะเปลี่ยนแปลงเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดของผู้ป่วยให้ผลิตฮีโมโกลบินที่ได้จากยีนดังกล่าว เมื่อเติมลงในเซลล์เม็ดเลือดแดง ฮีโมโกลบินจะช่วยลดความเสี่ยงของโรคเม็ดเลือดรูปเคียว ตามข้อมูลขององค์การอาหารและยา (FDA)

เซลล์เม็ดเลือดแดงรูปเคียว ภาพ: CDC — เซลล์เม็ดเลือดแดงรูปเคียว ภาพ: *CDC*

“วิธีการรักษาเหล่านี้ถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในสาขายีนบำบัดสำหรับผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียว ศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงชีวิตมีมหาศาล” ปีเตอร์ มาร์คส์ ผู้อำนวยการศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) กล่าว

ยีนบำบัดทำให้การรักษามีเป้าหมายและมีประสิทธิผลมากขึ้น โดยเฉพาะกับผู้ป่วยโรคหายากที่มีทางเลือกในการรักษาจำกัด ตามที่ดร. นิโคล แวร์ดัน จาก FDA กล่าว

เธอเสริมว่า FDA รู้สึกตื่นเต้นที่จะพัฒนาสาขานี้ให้ก้าวหน้ายิ่งขึ้น เนื่องจากพวกเขาช่วยเหลือผู้คนที่ชีวิตได้รับผลกระทบอย่างรุนแรงจากโรคนี้

การอนุมัติของหน่วยงานนี้หมายความว่าผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียวประมาณ 16,000 คนจะมีทางเลือกในการรักษาที่เป็นไปได้ โรคนี้ส่งผลกระทบต่อชาวอเมริกันประมาณ 100,000 คน และมากกว่า 7.7 ล้านคนทั่วโลก ซึ่งส่วนใหญ่มีเชื้อสายแอฟริกันและแคริบเบียน โรคนี้เป็นความผิดปกติทางโลหิตวิทยาที่หายาก ก่อให้เกิดความพิการ และเป็นอันตรายถึงชีวิต และหลายคนยังไม่ได้รับการรักษาที่จำเป็น

ผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดรูปเคียวจะมีเซลล์เม็ดเลือดที่ยาวและมีลักษณะเป็นรูปเคียว แทนที่จะเป็นเซลล์เม็ดเลือดทรงกลมเว้าตามปกติ เซลล์ที่รูปร่างผิดปกติเหล่านี้จะติดอยู่ในหลอดเลือด ปิดกั้นการส่งออกซิเจน ทำให้ผู้ป่วยมีอาการปวดอย่างรุนแรง อาจเกิดโรคหลอดเลือดสมอง และอวัยวะเสียหาย

ตุก ลินห์ (อ้างอิงจาก AFP, AP )

ลิงค์ที่มา