幹細胞は、さまざまな細胞型に分化する能力を持ち、多くの疾患の治療に使用され、医学研究や医薬品開発において重要な役割を果たしています。
幹細胞は新薬開発において重要な役割を果たしています。今日では、ほとんどの新薬はヒトへの使用前に動物実験（in vivo試験）を受ける必要があります。しかし、たとえ動物実験で完全に適合した薬剤であっても、ヒトへの使用において完全に安全であるとは保証できません。薬剤の副作用問題に対する理想的な解決策は、ヒト臨床試験に進む前に、ヒト細胞を用いた試験（in vitro試験）を行うことです。
多くの研究において、幹細胞は医薬品研究開発に有効なツールであることが実証されています。ある研究（2023年）では、幹細胞が薬理研究のための理想的なin vitro試験プラットフォームを提供することが示されました。幹細胞を用いることで、新たな分子標的の同定、化合物の薬理効果の評価、臨床効果の予測が可能になります。典型的な例としては、患者の幹細胞から癌モデルを作成し、免疫療法の有効性を評価することが挙げられます。
幹細胞は、失われた組織や損傷した組織の再生に加え、医薬品の研究とスクリーニングのスピードアップにも役立ちます。幹細胞を用いて細胞レベルで疾患をシミュレートすることで、 科学者は疾患のメカニズムをより深く理解し、医薬品候補となる化合物を効果的にスクリーニングすることができます。
カリフォルニア再生医療研究所（CIRM）によると、疾患のメカニズムを解明した上で幹細胞技術を応用することで、医薬品開発の期間とコストを短縮できるという。幹細胞技術は、製薬会社が開発プロセスのより早い段階で新薬の副作用スクリーニングを行う能力を大幅に向上させ、新薬開発にかかる時間を大幅に短縮すると期待されている。
米国、カナダ、ドイツ、日本、中国など、 世界中の多くの国々が幹細胞技術を応用し、新薬の開発に成功しています。現在、最も普及しているのは、多能性幹細胞技術（iPS細胞）と体細胞核移植技術（SCNT）です。iPS細胞技術とSCNTによって作製された多能性幹細胞は、細胞を提供した人と同一の遺伝的特性を持つ細胞株を作り出すことができます。
パーキンソン病患者向けの抗炎症薬の開発研究プロセスはその一例です。この薬の開発プロセスは、パーキンソン病患者から少量の皮膚細胞サンプルを採取することから始まります。科学者たちはこの細胞サンプルを特殊な条件下で培養し、患者の脳内の損傷した細胞と同一の神経細胞へと変化させます。一定期間のモニタリングの後、これらの新しい細胞は培養皿の中でパーキンソン病の病態を正確に再現します。研究者たちは、病気の発症時に細胞内で起こる変化を詳細に観察します。これにより、パーキンソン病の進行を予防、抑制、阻止、さらには回復させるための薬剤を早期にスクリーニングする方法が開発されます。
幹細胞は、新薬の安全性と潜在的リスクの評価にも用いられています。グラッドストーン心臓血管研究所の上級研究員であるブルース・コンクリン博士によると、多能性幹細胞を用いた薬物スクリーニングは、毒性のある副作用を検出する効果的な方法です。このスクリーニングでは、幹細胞を心臓細胞、肝細胞、脳細胞などの成熟細胞に培養し、新薬や潜在的な環境ハザードに曝露させることで、起こりうる副作用を記録します。例えば、神経幹細胞を用いてアルツハイマー病の研究やβアミロイド阻害剤のスクリーニングを行うといったことが挙げられます。
実際には、医薬品の試験プロセスには何年もかかり、数百万ドルもの費用がかかります。米国では、新薬が市場に出るまでに、 探索・開発、前臨床研究、臨床試験、そしてFDA（米国食品医薬品局）の審査という4つの段階を経る必要があります。さらに、医薬品が様々な開発段階を経て、欧州医薬品庁（EMA）または米国食品医薬品局（FDA）の承認を得るまでには、平均10年かかります。
長期的には、幹細胞は個別化薬物療法の新たな道を切り開きます。患者自身の幹細胞を用いて個別の疾患モデルを作成することで、科学者や医療従事者は各患者がそれぞれの薬剤にどのように反応するかを予測できるようになり、治療の成功率を高め、回復期間を短縮することができます。
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出典: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html
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